行业新视角：一文梳理干细胞产业环境
行业新视角：一文梳理干细胞产业环境
干细胞研究曾被美国《科学》杂志评为世界十大科学成就之首。2021年作为“十四五”的开局之年，“干细胞研究与器官修复”再被科技部列为“十四五”国家重点研发计划之中。近年来，在国家和地方的共同推动下，我国干细胞临床研究和转化应用迈入加速发展阶段。
作为典型的战略性新兴产业之一，干细胞产业具有政策依赖强、技术含量高、投资收益高、风险大和周期长等特征。按照产业链划分，可将干细胞产业分为上游产业（采集与存储）、中游产业（技术开发和产品研制）、下游产业（临床治疗和应用）以及相关配套产业（试剂耗材、生物医学材料和仪器设备等）。
纵观全球，干细胞产业市场份额大多由欧美日韩等发达国家占据。目前国际上已有21种干细胞产品上市，主要用于心血管疾病、自身免疫病、骨关节炎、复杂性肛瘘和移植物抗宿主病等疾病治疗。而我国尚无一种干细胞产品获批上市，干细胞产业化已然处于落后局面，虽然在前沿基础研究领域取得了一些成绩。
因此，大力推进干细胞产业化，以满足临床转化和应用需求，对于抢抓新一轮生物医药领域产业变革和历史发展机遇，改变干细胞产业“跟跑”和被动局面，具有重大现实意义。
01 政策与环境
近年来，国家密集出台一系列鼓励政策，支持干细胞产业发展。
· 1999年，原国家卫生部就出台《脐带血造血干细胞库管理办法（试行）》，对脐带血造血干细胞库实行全国统一规划管理。
· 自2015年起，国家陆续出台《干细胞临床研究管理办法（试行）》《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》和《医疗技术临床应用管理办法》等相关政策，明确了医疗机构作为干细胞临床研究主体及企业作为干细胞产业化主体的作用，加快了干细胞临床研究与转化应用步伐。
· 2016年，科技部设立“干细胞及转化研究”国家重点研发计划试点专项，加速了干细胞及转化研究。
· 2017年12月22日，原国家食品药品监管总局发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，为企业发展细胞治疗产品进一步发展指明了方向。
· 2018年，国家统计局正式将干细胞产业列入《新产业新业态新商业模式统计分类（2018）》，分类代码080106、行业代码8499。
· 2019年，国家卫健委先后发布了《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）（征求意见稿）》，进一步助推干细胞临床研究和转化应用发展。
自2012年被国家叫停以来，干细胞及转化研究在中国重新得到认可。由此看出，国家在干细胞政策和环境给予了大力支持，有利于干细胞产业健康、平稳和有序发展。
02 干细胞产业化现状
目前我国干细胞产业上游产业相对成熟，中游产业发展相对迅速，但进展缓慢，下游产业发展相对滞后，相关配套产业主要依赖于进口，自主研发前景巨大。
-上游产业
上游产业主要以干细胞采集和存储为主。因布局较早，发展迅猛，上游产业相对成熟，也成为当前我国干细胞产业的核心。在国家层面，已布局了7家脐带血造血干细胞库，而且全国大部分地区已建立省市级成体干细胞库。同时也涌现出一批具有存储规模的企业干细胞库，主要涵盖围产期干细胞采集和存储。
-中游产业
中游产业主要以技术开发和干细胞产品研制为主，发展相对迅速。当前，我国干细胞转化途径“类双轨制”，一种路径为按照《干细胞临床研究管理办法（试行）》，依次进行“备案机构项目立项、国家卫生健康委员会和食品药品监督管理总局项目备案、实施临床研究”，对于已获得的临床研究结果可作为技术性申报资料提交并用于药品评价；另一种路径为按药品申报，依次进行“干细胞药品临床试验申报、临床试验、新药注册申请和药品上市临床应用”等。
在“类双轨制”下，我国医疗机构研究现状和企业药品申报情况申报如下：
1）医疗机构研究现状
截至今年5月，全国已有108家医疗机构完成干细胞临床研究机构备案（不含军队医院），但当前仅有55家备案机构（约50%）完成86项项目备案，国家正在大力支持干细胞的临床转化，已批准干细胞技术在数十种疾病的治疗上进行临床研究。
2）企业药品申报情况
截至今年5月，国家药品评审中心（CDE）相继受理19项干细胞药物临床试验申请，目前通过默示的为12项，均为间充质干细胞类生物制品药，涉及适应证为骨关节炎、移植物抗宿主病等。由此看出，干细胞新药研发相对迅速，但进展缓慢，导致目前尚未1例干细胞药品获批。
-下游产业
下游产业主要以临床治疗和应用为主，当前主要业务领域仅限于骨髓造血干细胞和脐带血造血干细胞移植，而其他诸如成体干细胞治疗尚未涉及。截至2019年，中华骨髓库提供造血干细胞移植9,326例，脐带血造血干细胞移植16,894例，下游产业发展相对滞后。
-配套产业
配套产业主要以干细胞相关试剂耗材、生物医学材料和仪器设备等相关产业为主。配套产业作为干细胞产业的支撑，近年来发展比较迅速，如干细胞产品生产相关试剂及仪器设备，尤其是人工智能（AI）赋能全自动化培养和存储设备。当前，国内相关配套产业市场主要依赖进口，自主研发前景巨大。
03 未来展望
干细胞治疗技术代表着未来医学的一个重要发展方向。干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞，在生命科学及医学领域具有广阔的应用前景和市场空间。
根据Market Research和Transparency Market Research研究显示，2020年全球市场预计超过1700亿美元；从市场分布来看，北美是全球最大的干细胞市场，西欧和亚太的市场占比分别为38%和17%。
据前瞻产业研究院数据显示，2020年我国干细胞治疗产业市场规模将超1400亿元，年复合增长率超过30%。
近年来干细胞产业发展迅猛，受关注程度日益增加，在未来可预期内将成为最活跃和最具发展潜力的战略性新兴产业，对经济社会的发展势必产生巨大影响。
未来，随着政策不断放开、技术研究不断成熟，越来越多的企业和资本加入干细胞行业，期待国内干细胞行业发展潜力得到更完全的释放。