进入18岁！世界上第一位被CAR-T“治愈”的幸运儿Emily无癌十一年
时间，对于每一个癌症患者来说有着非凡的意义。因为每跨过一年，都意味着距离治愈又近了一步，这也是所有癌症患者希望出现的奇迹。
提到Emily Whitehead，相信有很多病友都听过她的大名。她是世界上第一位接受 CAR-T 细胞治疗的白血病 (ALL) 患儿，每一年，艾米莉都会用拍照打卡的形式，宣告自己又成功的跨过一年。
在今年的美国时间5月10日，Emily Whitehead 基金会网站如期发布了Emily无癌生存11年的照片。
今年，Emily18岁了。
根据Emily Whitehead 基金会网站的报道，“作为一个家庭，我们不再以癌症后的年份来标记时间。现在Emily已经成年，她已经准备好以更多的方式改变世界。我们要感谢大家的支持，感谢大家在过去的十一年里与我们分享这一刻！Emily现在被认为已经痊愈，最近还庆祝了她的18岁生日。她期待着几周后高中毕业，今年秋天她将进入宾夕法尼亚州立大学(Penn State University)上大学。”
11年前，这位身患急性淋巴白血病的小女孩在生命垂危之际接受了CAR-T免疫疗法，她是全球第一个接受试验性CAR-T细胞免疫治疗的儿童。治疗后的检查结果显示，她体内的癌细胞已经彻底消失了。
Emily的成功治疗，也推动了全球CAR-T免疫细胞治疗的飞速发展，全球越来也多的癌症患者受益于该疗法。
CAR-T免疫细胞疗法：癌症患者的新希望
近年来，全球范围内掀起了CAR-T疗法研发的热潮，自2017年首款 CAR-T 细胞疗法 Kymriah 获得美国 FDA 批准上市以来，已有7款 CAR-T细胞疗法先后获得 FDA 批准上市。数据显示，CAR-T细胞疗法在细胞疗法中占比最多，且显示逐年增长的趋势。
CAR-T，全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。
CAR-T疗法同时是细胞疗法、基因疗法和免疫疗法。作为一种“活的”药物，CAR-T疗法与传统药物有着很大的区别。它属于一种个体化定制特异性的过继细胞免疫疗法。它的问世，颠覆了迄今为止存在的所有形式的癌症治疗（手术，放疗，化疗，靶向，免疫治疗）。
CAR-T治疗，即通过对患者的免疫细胞进行改造，导入能编码识别肿瘤特异性抗原的受体基因和帮助T细胞激活的各基因片段，形成CAR-T细胞。
这些细胞既携带了识别肿瘤的“导航头”，又增强了杀伤肿瘤的“弹药库”，改造后的T细胞经体外扩增培养后，被回输到患者体内，一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞，便会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力，致肿瘤于死地。
CAR-T细胞疗法的未来挑战
CAR-T疗法这样一项充满了美好前景的技术，其实现阶段还存在很多瓶颈。
1.价格高昂
首先是众人最关注的价格问题，国内120万一针可以称作“天价”了，当然除了研发投入、药品、耗材的成本高昂，最主要的还是因为CAR-T疗法是一种“高度个性化治疗”。
治疗过程中医生须抽取患者血液，对免疫T细胞进行改造，再输送回体内，改造过程非常复杂，而且只对当前患者有特异性疗效，无法在一次改造之后就广泛应用于所有人，所以患者需要支付相当高昂的费用。
随着时间的推移，我们期待着研发技术和效率的进步或许可以使得CAR-T疗法的价格下降，惠及更多需要治愈的患者。
2.对实体肿瘤效果较微
目前CAR-T疗法应用最多的还是在血液肿瘤领域，但血液肿瘤患者在所有癌症患者中只占到约10%的比例，更多人患有的恶性实体肿瘤中因为存在免疫抑制因子，免疫T细胞难以突破实体肿瘤的“防线”，在改造后依然是个难点。
不过随着研究的深入，到目前为止已有所突破，比如将溶瘤病毒和CAR-T疗法进行联合，根除了单独使用CAR-T无法治疗的实体肿瘤。
3.存在限制条件
在进行CAR-T的治疗流程前，病人还要接受适应症的检测，即检测体内肿瘤环境是否可以让CAR-T顺利发挥效用，其中就有不符合条件的病人无法接受这种疗法。
比如少数患者体内免疫系统被激活后，会产生严重过敏、细胞因子释放综合征（CRS）等严重不良反应，就是俗称的“过敏反应”，临床表现为高烧、恶心、毛细血管渗漏、水肿、心功能不全、呼吸困难、肝肾功能损害等。
目前如何应对CRS，是国内外广泛关注的焦点。接受了CAR-T疗法的病人也需要继续住院，以便医院严密监测不良反应，进行处理或停疗。
经过近30年的发展，CAR-T细胞疗法已成为肿瘤治疗领域的一大新兴支柱，迄今为止，CAR-T技术已经发展到了第五代，使用膜受体（第五代）的 CAR-T 细胞根据不同的原理起作用，还添加了安全门控系统，使CAR-T疗法具有更好的安全性和更宽的治疗窗口。
在个性化医疗的时代，无论是单一疗法还是联合疗法，CAR-T无疑是医药领域火热的研究对象，希望今后能够取得更多突破，在血液肿瘤和实体瘤的治疗上展现其独特的实力！