美国时间2023年6月28日，CellTrans公司的细胞治疗药物Lantidra获美国食品药物监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗1型糖尿病。

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首个1型糖尿病细胞疗法获批

Lantidra是FDA批准的首款从逝去供体获得的胰腺细胞生成的同种异体胰岛细胞疗法，具体适应症为：用于治疗即使接受强力糖尿病治疗和教育，仍然由于严重低血糖的反复发作，无法达到目标糖化血红蛋白水平的1型糖尿病成人患者。

1型糖尿病（T1D）是一种慢性自身免疫性疾病，目前每年约有13万人被诊断出患有1型糖尿病。糖尿病发病机制是免疫系统错误地攻击胰岛β细胞，导致胰岛素分泌缺失，从而引起血糖水平持续升高。

长期以来，胰岛素替代疗法是大多数患者的唯一治疗方法，患者需终生护理，每日进行外源胰岛素注射或使用泵持续输注以维持生命。但是，长期进行胰岛素治疗也会使机体出现其他的并发症。

另外，1型糖尿病患者还需要每天进行几次血糖检查，以指导其糖尿病的管理。有些患者在使用胰岛素时，很难在预防高血糖的同时，防止低血糖的发生。因而患者可能无法觉察到自己的血糖正在下降，导致没有机会自我治疗，防止血糖的进一步下降，这使选择胰岛素用药剂量更为困难。

FDA生物制剂评估和研究中心主任彼得·马克斯博士表示：
严重低血糖是一种很危险的情况，它可能导致意识的丧失或癫痫发作。Lantidra的批准为1型糖尿病和严重低血糖的患者提供了一种全新治疗方案，它可帮助患者达到目标血糖水平。

Lantidra的主要作用机制被认为是通过输注的同种异体胰岛β细胞分泌胰岛素。在一些1型糖尿病患者中，这些输注的细胞可以产生足够的胰岛素，因此患者不再需要接受胰岛素注射来控制其血糖水平。Lantidra通过肝门静脉单次输注给药，根据患者对初始剂量的应答，可额外输注Lantidra。

两项非随机、单臂研究评估了Lantidra的安全性和有效性，此次研究共纳入30例1型糖尿病患者和低血糖昏迷者，所有参与者接受了至少1次但不超过3次的输注。总体而言，21名受试者不需要服用胰岛素一年或更长时间，其中11名受试者不需要胰岛素1-5年，10名受试者不需要胰岛素5年以上，还有5名受试者没有实现任何一天的胰岛素独立。

至于安全性，观察到最常见的不良反应包括恶心、疲乏、贫血、腹泻和腹痛。大多数受试者发生了至少一起与肝门静脉输注Lantidra流程和使用维持胰岛细胞活力所需的免疫抑制药物相关的严重不良反应。一些严重不良反应需要停用免疫抑制药物，从而导致胰岛细胞功能丧失。在评估Lantidra对每例患者的获益和风险时，应考虑这些不良事件。Lantidra被批准贴有患者指导标签，以告知1型糖尿病患者Lantidra的益处和风险。

随着该疗法的获批上市，糖尿病细胞治疗开启了新的时代。

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多国发布糖尿病细胞治疗研究可喜成果

众多干细胞治疗I型糖尿病的临床研究在如火如荼的开展。并且临床研究结果表明，干细胞疗法是一种有潜力的治疗1型糖尿病的免疫疗法。

截止2023年6月，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库http://clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗的I型糖尿病的临床研究项目有117项，已经完成的研究有39项，其中，公布了临床研究结果的有6项。

2023年6月23日，第83届美国糖尿病协会科学会议（ADA）在美国圣地亚哥举行。福泰制药（Vertex）汇报了干细胞疗法VX-880治疗1型糖尿病的1/2期临床最新数据。整体而言，6名接受了VX-880的治疗的1型糖尿病患者，均在不同程度上恢复了胰岛素分泌，血糖控制得到改善，证明了干细胞衍生的胰岛细胞疗法作为T1D患者未来治疗选择的潜力。

2021年发表在《Cell Stem Cell》杂志上的研究表明，干细胞疗法使得治愈I型糖尿病患者成为可能。由干细胞分化培养而来的胰岛细胞在26名1型糖尿病患者体内分泌了胰岛素，这个里程碑的成果无疑为成千上万名1型糖尿病患者带来了希望。

2013年，在国际医学杂志《Fortune journal of health sciences》上刊登了一篇文章，介绍了使用干细胞治疗1型糖尿病疗法的最新进展。研究人员表示，干细胞移植能恢复患者免疫耐受性，并保持胰岛细胞活性从而有效治愈1型糖尿病，部分患者临床上接受了干细胞疗法治疗后血糖水平变得十分稳定，使其对胰岛素的需求持续减少，也没有明显的副作用。

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总结和展望

在过去的近百年里，胰岛素延续了糖尿病患者的生命。而在未来的发展中，干细胞来源胰岛细胞有望成为糖尿病患者临床治疗的潜在方案，代替其原本受损的胰岛细胞维持人体正常胰岛素分泌工作，还原患者原本生活。

中国人民解放军总医院的母义明教授曾表示：
“干细胞治疗作为生物技术，是目前所有降糖方案中唯一能针对糖尿病的核心机制逆转糖尿病自然病程的治疗方法。”

科学家们在这一领域不断探索，相信未来随着基础研究的进一步深入，以及临床研究的不断开展，干细胞有望成为糖尿病治疗的利剑。