|
“渐冻症”是一种少见病,是世界卫生组织开列的五大绝症之一,与癌症和艾滋病齐名。2000年丹麦举行的国际病友大会上正式确定6月21日为“世界渐冻人日”,每年这一天都会举行各类认识运动神经元疾病的相关活动,希望对这种可怕疾病的社会关爱能引起世人的普遍重视。 残酷的渐冻之谜 十年前,一项由美国前棒球选手Pete Frates发起的冰桶挑战传遍全网,将渐冻症这一罕见病症带进大众视野。 同年,在以斯蒂芬·霍金为原型的电影《万物理论》中,人们更清楚地了解了渐冻症患者的生活:从突如其来的摔倒到说话含糊、吞咽困难,渐冻症一步步侵蚀这位天才物理学家的运动能力,直至全身只有眼球能随意志转动。 斯蒂芬·霍金以顽强的生命力与病魔抗争55年,成为世界上存活时间最长的渐冻症患者,创造了人类历史上的一个奇迹。然而,几乎没有人像他那么幸运。 渐冻症,医学上称为肌萎缩侧索硬化症(ALS),罹患渐冻症的患者四肢肌肉进行性萎缩无力,最后无法活动,仿佛被冰冻住一样,因此患者也被称为“渐冻人”。随着病程加深,渐冻症患者只能眼睁睁看着自己的身体逐渐僵硬,直至呼吸衰竭而亡。 数据显示,我国每年新增渐冻症患者约2.3万例,按照病程2-5年估算,目前全国的渐冻症患者约有6-10万人,占全球渐冻症患者的10%到20%。令人痛心的是,自1996年美国FDA批准利鲁唑用于ALS的治疗以来,目前尚无新的有效治疗方法,大约80%的患者会在发病后5年内死亡。 干细胞技术“解冻”新希望 近年来,随着干细胞技术的不断深入研究,利用干细胞移植来延缓肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的进程已经成为了医学研究领域的一个热点,这一领域的研究取得了显著的进展。 干细胞具有自我更新和多向分化的能力,干细胞治疗是将干细胞移植到患者体内,使其分化成相应的神经细胞,从而替代受损或丢失的神经元,达到修复神经功能的目的。 间充质干细胞作用机制
干细胞干预渐冻症临床案例 近年来,干细胞治疗在渐冻症领域取得了一系列令人瞩目的研究成果。研究发现,通过将干细胞分化成运动神经元,然后将其移植到患者体内,可以有效改善患者的运动功能。此外,干细胞治疗还可以促进患者自身损伤神经元的修复和再生,从而延长患者的生存期和提高生活质量。 2016年发表在《JAMA Neurology》杂志上的I/II期临床试验表明,间充质干细胞治疗ALS是安全的,并且缓解了疾病的进展。14名早期ALS患者同时接受了肌肉注射和腰穿注射自体间充质干细胞。87%的患者机体功能和最大肺活量出现好转。在随访观察的6个月中,患者的疾病进展也得到了一定程度的缓解,这说明干细胞针对ALS的治疗在短期内是安全、有效的。 2020年发表在《Inernational Journal of Medical Sciences》上的一项1期临床试验(NCT02193893),波兰波美拉尼亚医科大学的研究人员对12名ALS患者(四名女性和八名男性)进行了9×10^6的骨髓干细胞治疗28天后,大多数受试者在一定程度上改善了其语言交流能力。 2022年,《Nature Medicine》发表Cedars-Sinai医学中心的脊髓内移植分泌GDNF的人源神经前体细胞的1/2a 期实验研究,移植这些神经祖细胞能够在患者脊髓中存活超过3年时间(42个月),并分化为星形胶质细胞和表达GDNF蛋白。 另外通过检索clinicaltrials.gov上的注册的干细胞与肌萎缩侧索硬化症相关的临床试验,截止目前总共有63项。 展 望 近年来,随着干细胞疗法的临床研究,在一定程度上延长了渐冻人的生存时间,改善并遏制了运动神经元的进行性损伤,成为攻克这一世界性难题的新希望。干细胞疗法具有巨大的潜力,能够让生命免于“渐冻”,提高患者生命质量,为ALS患者创造一个健康美好的未来。 |
|
||||||||||||||||||||||||||||||
云南舜喜再生医学工程有限公司 Copyright © 2017 All right Reserved 舜喜再生医学 |