据Clinical trials数据库统计，截止到2022年12月，全球关于间充质干细胞的临床研究已有1495项注册登记，主要涉及呼吸系统疾病、生殖系统疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病、骨关节病、肝病等多个领域。

而截止到2024年6月，我国共有62项间充质干细胞药物临床试验，获得国家药品监督管理局药品审评中心默许，涉及膝关节炎、类风湿关节炎、心血管疾病、肺纤维化、脑卒中、肝硬化、烧伤等多款疾病。

何为间充质干细胞？

间充质干细胞（MSCs）是一类来源于中胚层的多能干细胞，广泛存在于骨髓、胎盘、脐带、脂肪等多种组织中，它具有强大的自我更新和多向分化潜能，能在体外诱导分化成多种细胞类型，如脂肪细胞、骨细胞、软骨细胞等，为组织修复提供重要资源，同时它还能分泌抗炎因子、神经保护因子，发挥免疫调节、血管再生、组织修复等多重作用，是干细胞家族的重要成员。

在组织修复方面，间充质干细胞主要通过两种机制发挥作用：一是直接替代损伤细胞，通过分化为特定组织细胞进行修复；二是通过旁分泌效应释放细胞因子，参与组织修复过程。同时，间充质干细胞还能显著降低移植排斥反应。

当机体组织损伤或发生炎性细胞浸润时，间充质干细胞后可归巢至病变部位，并与体内的多种细胞发生相互作用，恢复机体正常生理功能、维持机体微环境稳态，修复病变的组织器官。

间充质干细胞干预各系统疾病临床研究

1

呼吸系统

研究发现，间充质干细胞（MSCs）具有抗炎、改善肺气肿和抗凋亡的作用，在呼吸系统疾病的干预过程中脱颖而出，尤其在干预急性呼吸窘迫综合症(ARDS)方面的研究成为热点。干细胞作为一种新的干预手段，对哮喘、慢阻肺、肺纤维化、ARDS均有一定疗效，为广大呼吸系统疾病患者带来了福音。

在ClinicalTrials.gov上查询干细胞应用于慢阻肺疾病已有30项临床研究项目正在进行中。2021年，REGEND001细胞自体回输制剂获批用于开展治疗慢性阻塞性肺病（COPD）的II/III期临床试验。该试验采用随机、盲法、安慰剂对照设计，预计年内将启动患者入组程序。

2

神经系统

《STEM CELL TRANSL MED》上的新研究为我们带来了一线希望。研究显示，干细胞拥有神奇的再生能力，能够有效修复受损的大脑神经元，为脑卒中患者减轻后遗症症状。

在这项研究中，9位不同年龄段的脑卒中偏瘫患者接受了干细胞移植治疗。当这些干细胞被精心移植到患者脑内梗塞区域时，奇迹开始发生。影像学检查结果令人振奋，9例患者的病变区域组织都展现出了明显的改善。

3

内分泌系统

今年5月7日，海军军医大学第二附属医院披露了一项重大研究成果。该院殷浩教授团队与中国科学院分子细胞科学卓越创新中心的程新教授团队联手，于4月30日在国际知名学术期刊《Cell Discovery》上发表了他们的最新研究。

这篇题为“通过个性化内胚层干细胞衍生的胰岛组织治疗2型糖尿病患者受损的胰岛功能”的文章，详细介绍了他们如何利用细胞疗法成功治愈了一位有着25年病史的糖尿病患者。这一突破性的研究成果标志着国际上首例利用自体干细胞治愈糖尿病的案例诞生，展现了中国在细胞研究技术领域的领先实力，实现了该领域的“弯道超车”。

4

运动系统

对于骨关节炎患者，间充质干细胞同样展现了其治疗潜力。多项临床研究显示MSC治疗骨关节炎的积极疗效。膝关节骨关节炎患者接受关节内注射Ad-MSCs（脂肪间充质干细胞）后，可改善膝关节功能，减轻疼痛症状。

全球首个单次关节内注射治疗严重骨关节炎的自体间充质干细胞药物“Jointstem”在韩国成功进行了3期临床试验。结果显示，接受该药物治疗的患者在膝关节功能、疼痛和生活质量上均有显著改善。

5

免疫系统

从中文期刊数据库和中华期刊数据库中查找干细胞治疗系统性红斑狼疮的资料，发现共计171例接受干细胞移植治疗。

总体自体外周血造血干细胞移植治疗系统性红斑狼疮患者1年内有效率93.3%，复发率2.2%，有4.4%移植相关死亡，1年后复发率7.3%。自体骨髓干细胞移植和异体骨髓间充质干细胞移植治疗患者的近期临床效果好，随访1年无复发，无移植相关死亡。

6

生殖系统

在生殖系统领域，间充质干细胞也取得了突破性进展。南京大学鼓楼医院近期发布了一项关于脐带间充质干细胞（UC-MSCs）治疗宫腔粘连的前瞻性、非对照I期临床试验结果。该研究聚焦于评估UC-MSCs在治疗由复发性宫腔粘连导致的不孕症中的安全性和有效性，相关研究成果已刊登于《Stem Cell Research & Therapy》杂志。

随访结果显示，UC-MSCs移植后未出现与治疗直接相关的严重不良事件，证明了治疗的安全性。更令人振奋的是，术后3个月的检查发现，患者平均子宫内膜厚度较治疗前显著增加，宫腔粘连评分也相应下降。此外，组织学分析进一步证实，治疗后子宫内膜的增殖、分化以及新生血管的形成均得到了显著改善。

在长期随访中，研究者观察到了令人欣喜的生育结果。截至30个月的随访期结束，参与研究的26名患者中有10人成功怀孕，其中8人已顺利分娩，且未报告明显的出生缺陷或胎盘并发症。这一成果不仅为宫腔粘连导致的不孕症患者带来了新的治疗选择，也进一步证实了脐带间充质干细胞在治疗生育障碍中的潜力。

7

循环系统

2024年5月，《EBioMedicine》发表研究，首次探索了心血管细胞源性分泌组在人体心衰治疗中的应用。研究通过I期临床试验，证实了这种由多能干细胞分化而来的心血管前体细胞的分泌组在心力衰竭患者中的安全性和可行性。

12名患者接受治疗，结果显示心脏功能明显改善，左心室射血分数提升，临床症状和生活质量均有显著提升。此外，患者对药物治疗的需求降低，生物标志物水平也显著下降。研究还表明，该治疗未引起心脏结构或功能的不利变化，且患者未产生免疫反应。这为心力衰竭治疗开辟了新途径，提供了重要的安全性和疗效数据。

8

消化系统

临床研究表明，间充质干细胞（MSCs）对终末期肝病患者具有潜在治疗效果，它可以减少肝损伤，改善肝功能，促进肝组织的再生。Wang等人通过分析近十年关于MSCs治疗终末期肝病的临床应用案例发现，MSCs可以逆转肝硬化或提高慢加急性肝衰竭患者的生存期。

小 结

间充质干细胞具有自我更新、多向分化潜能以及免疫调节等生物学特性，给某些难治性疾病带来了治愈的希望，且安全性良好，在临床应用中具有不可替代的优势。

随着《干细胞临床研究管理办法（试行）》《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》等政策的出台，我国干细胞临床转化进入有序发展阶段，期待未来能研发更多的干细胞新药，以造福更多的患者。