白癜风是一种以黑色素细胞缺乏或功能障碍引起的获得性色素脱失性皮肤病，以皮肤或黏膜色素减退为特征，常发生于四肢或面部，严重者泛发全身，造成外表的不雅观，给患者造成一定的心理精神压力。

据统计，目前，全球白癜风患者人数高达1.2亿，中国白癜风患者人数已超过2200万，并以年轻人居多。

白癜风的常规治疗包括光疗、局部皮质类固醇和钙调神经磷酸酶抑制剂。然而，这些治疗方案只能为许多患者提供部分色素沉着。手术干预是治疗对传统方法有抵抗力的难治性白癜风的主流疗法。

近年来，干细胞逐渐成为再生医学领域的研究热点之一，其具有强大的修复、再生和恢复细胞及组织功能的作用，对诸多疾病具有巨大的治疗潜力，干细胞凭借其自身优势已广泛应用于多种系统疾病及皮肤疾病的治疗。国内外已有多项研究展示了干细胞在治疗白癜风方面的潜力和应用前景，其独特的生物学特性为白癜风的治疗提供了新的可能途径。

726例白癜风患者细胞治疗显示总有效率82.81%

2024年5月14日，上海复旦大学华山医院、上海复旦大学循证医学中心等联合团队在行业期刊《Stem Cells Transl Med》上发表了题为The Treatment of Refractory Vitiligo With Autologous Cultured Epithelium Grafting:A Real-World Retrospective Cohort Study（自体培养上皮移植治疗难治性白癜风:一项真实的回顾性队列研究）的临床观察报告。

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临床实验观察

研究人员开发了一种改良的自体培养上皮移植(ACEG)技术来治疗白癜风。在2015年1月至2019年6月期间，共有726名白癜风患者接受了ACEG细胞疗法，患者特征和临床因素被详细地记录下来。

图. 白癜风皮肤样本的序列分析。（a)单细胞转录组测序的UMAP降维分析。（b)4个样品中不同细胞亚群的比例。（c)不同样品中ACEG处理后显著增加的细胞亚群的比例。（d)MC1、KC_EDN1和KC_HF亚群的Reactome和GO聚类分析结果。（e)MC1、KC_EDN1和KC_HF之间相互作用的CellChat分析。（f)基于已发表的数据，在白癜风患者的正常皮肤和病变皮肤中MC1、KC_EDN1和KC_HF的比例差异。

临床结果，ACEG细胞疗法治疗726名患者的总有效率为82.81%(1754/2118)，与传统手术的52.69%相比，这种新疗法的再色素沉着率为64.87%。

值得注意的是，ACEG在治疗节段性白癜风、下肢病变、年龄≤18岁和稳定期＞3年方面表现出较好的反应。研究还发现角质细胞与黑素细胞的比例低于25也是有利的。单细胞RNA测序分析显示，ACEG后黑素细胞计数和2个角质细胞亚群增加，即使在1年后，在色素沉着部位仍保持较高水平。

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治疗原理

这种手术的治疗原理就是在患者自身表皮取一小块皮肤，在体外进行培养，以专业的实验室组织工程技术分离出表皮细胞和黑素细胞并进行扩增。这种方式可以极大地避免排异反应，可以一次治疗大面积的白斑，复色均匀。

ACEG细胞疗法是治疗难治性白癜风的一种有前途的疗法。在ACEG治疗中，患者年龄、临床类型、病变部位和术前稳定性影响色素沉着。ACEG治疗后色素沉着的机制可能不仅限于黑素细胞群的恢复。它也可能涉及在受影响区域内支持黑素细胞功能的角质细胞数量的增加。这些角质细胞可以通过分泌细胞因子和细胞外基质成分来帮助移植后黑素细胞的存活和功能。

总之，这在项真实世界研究中确认了ACEG细胞疗法的疗效和安全性，发现ACEG对治疗难治性白癜风是有效和安全的。特别是下肢节段性白癜风、年龄18岁或以下、稳定期＞3年的患者可能更适合使用自体干细胞移植。

自体干细胞移植可能逆转白癜风病变区域异常的角质形成细胞状态，从而恢复适合黑素细胞生存和复色的皮肤微环境。因此，自体干细胞移植是一种很有前途的难治性白癜风治疗药物。这一发现无疑为白癜风患者带来了新的希望。