2024年6月27日，一项名为“人类骨髓源性克隆间充质干细胞治疗成人中重度特应性皮炎的I/II期试验”的研究报告在 J Allergy Clin Immunol 杂志上发表。

论文：人类骨髓源性克隆间充质干细胞治疗成人中重度特应性皮炎的I/II期试验

该研究评估了人类间充质干细胞（hcMSCs）治疗中重度AD患者的效果和安全性。

研究结果显示，在12周的治疗周期内，接受hcMSCs治疗的患者在湿疹面积和严重程度指数（EASI）50的达标率显著高于对照组，这表明hcMSCs在治疗AD方面具有潜在的临床应用价值，并促使研究者建议开展更广泛的研究。

何为特应性皮炎？

特应性皮炎（atopic dermatitis，以下简称AD）是湿疹的一种，也是最常见的一种湿疹。患有特应性皮炎的孩子，在临床上会有以皮肤干燥、剧烈瘙痒和湿疹样皮疹为特点的表现。

据统计，中国每年大约有1.5亿人受到皮肤疾病的困扰，而这一数字还在持续增长。AD的患者就达到了惊人的7000万，涵盖了从婴儿到老年人的各个年龄段，其中婴幼儿尤其容易受到此病的侵扰。

AD的主要症状包括剧烈的瘙痒感和皮肤的极度干燥。这种瘙痒不仅令人难以忍受，还常导致患者出现抑郁、焦虑等心理问题以及睡眠障碍。此外，一些患者还可能患有心血管相关疾病。更令人担忧的是，AD具有一定的遗传倾向，患病率正逐年攀升。

这类皮肤疾病对患者的日常生活造成了极大的影响。许多患者和家庭表示，他们难以享受到常人所认为的“正常生活”，社交和日常活动都受到了极大的限制。

在临床医学中，干细胞技术通常应用于组织工程和创伤治疗领域。研究表明，干细胞拥有调节免疫系统和修复组织的独特能力，并且副作用相对较少，这对于治疗免疫相关和变态反应性疾病具有重要价值。

干细胞疗法有效改善AD

在先前的研究中，hcMSCs已在多种情况下展现出其免疫调节的潜力，并且被证实可以安全地降低急性胰腺炎患者的炎症水平。

同样，hcMSCs也在临床前的AD小鼠模型中显示出调节关键免疫炎症生物标志物的能力。这是首次对中重度AD患者使用hcMSCs进行的人体安全性、耐受性和有效性评估。

该项研究（识别号NCT04179760）分为两个阶段进行。首个阶段为一项在韩国六个研究中心进行的随机开放标签试验，共计20名患者参与。这些患者每两周接受三次静脉注射，剂量分为高剂量（1X106 细胞/千克）和低剂量（5X105 细胞/千克）的hcMSC。

研究团队严格监控安全性指标，一旦确认无严重不良反应发生，便会继续招募更多患者参与。第二阶段的研究扩展至15个研究中心，共72名中度至重度AD患者参与，这一阶段采用双盲安慰剂对照方式，仅使用低剂量hcMSC。治疗持续三周，随后进行为期24周的随访。

对于那些经过治疗仍难以忍受AD症状的患者，研究允许在医生的监督下进行救援治疗，从局部药物治疗开始，逐步加强，但排除了口服皮质类固醇的使用。

研究者指出，第一阶段的主要目标是评估EASI50的反应率，发现高剂量和低剂量hcMSC的反应率分别为70%和67%，两者之间无显著差异。

人类间充质干细胞（hcMSCs）

进入第二阶段，研究人员发现，在第12周时，接受低剂量hcMSC（5X105 细胞/千克）治疗的患者的EASI-50反应率为58%，明显高于接受安慰剂治疗的患者（32%），具有统计学上的显著性。

第二阶段的次要终点包括更高的EASI90反应率（24%对比6%）、更快达到EASI75的时间，以及在使用hcMSCs后，与安慰剂组相比，在研究者的总体评估（IGA）评分和受影响的体表面积（BSA）上均有所改善。研究报告指出，各组之间在瘙痒和生活质量评分上的变化并无显著差异，血清生物标志物水平也相似。

安全性数据表明，所记录的不良事件多为轻至中度，其中以感染为最常见。在第一阶段，10%的患者（第一组）和30%的患者（第二组）报告了不良事件。而在第二阶段，不良事件影响了28%接受hcMSCs治疗的患者和22%接受安慰剂治疗的患者，大部分不良事件在研究结束时已得到妥善处理。

总的来说，研究结果支持了低剂量（5X10^5 细胞/千克）hcMSC能够有效改善AD症状，并且相较于安慰剂，其安全性更为可控。这些发现支持了研究者的初步假设，即hcMSC可能成为治疗中度至重度AD的一个新选项。研究还表明，为了验证观察到的效果的长期可持续性，需要进行更广泛和深入的评估。

此次临床研究的开展，将为特应性皮炎患者带来新的希望，也将为干细胞治疗在皮肤疾病领域的应用提供重要的临床数据支持。相信通过医学界的共同努力，将不断取得新的突破，为患者提供更好的治疗方案。