我国首个iPSC衍生细胞治疗帕金森病获批国家级备案临床研究，韩国也批准了干细胞治疗帕金森病。干细胞发挥三大功能，可向病变组织聚集渗透、促进内源性多巴胺能神经元自我修复并分泌神经营养因子。干细胞治疗帕金森病效果显著，有望成为行之有效的治疗方法。

帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是中老年人常见的神经系统变性疾病，65岁以上人群患病率为1000/10万，随年龄增高，男性稍多于女性。

其临床表现有颤抖、四肢僵硬、动作迟缓、缺乏平衡感等症状，晚期还会出现抑郁、焦虑、睡眠障碍、便秘等症状，对生活质量造成严重影响。

据研究帕金森病的发生是由于多巴胺耗竭、黑质(SN)中神经元的损失以及其他脑区路易体的积聚，目前，帕金森病仍无法彻底根治，辅以药物治疗外，还有以脑深部电刺激为代表的手术治疗等，但传统的治疗手段均无法逆转神经变性，亦无法增加多巴胺能神经细胞的数目，因此寻求一种从病因上提高神经系统细胞数目的治疗具有重要意义。

干细胞是一类未分化的多能干细胞，其具有多向分化、免疫调节、抗氧化应激、抗炎及神经保护等多种特性，随着干细胞研究的不断深入，在各类疾病的临床治疗中也不断出现重大突破，尤其在神经系统性疾病方面的研究成果日益显著。

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干细胞三大机制干预帕金森病

帕金森病进展的最关键是中脑黑质神经元变性引起的纹状体多巴胺能通路损伤，而干细胞就是从这个关键点入手，对这一通路进行修复，改善帕金森。其干预机制主要得益于干细胞的三大特性——多向分化潜能、旁分泌机制和免疫调节作用。

干细胞可向病变组织聚集渗透，转化为多巴胺能神经元，替代损伤细胞，重建神经环路，从而恢复神经功能。

干细胞能够营造一个适宜的局部微环境，促进内源性多巴胺能神经元的自我修复。

干细胞还可分泌各种神经营养因子（如BDNF、GDNF、NGF等），起到对多巴胺能神经元保护及营养作用。

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干细胞攻克帕金森病临床现状

近年来，干细胞在帕金森病临床试验中取得了可喜的成绩。截止目前为止，美国国立卫生数据库（ClinicalTrials.gov）收录的干细胞治疗帕金森病的临床试验近60项。

2024年1月，“临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗中重度帕金森病的临床研究”项目，经过国家干细胞临床研究专家委员会的多轮评审，正式由国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局（简称两委）批准，开展国家级干细胞备案临床研究。该项目是我国首个经国家两委局批准开展的iPS衍生细胞治疗帕金森病的临床研究，也是我国迄今为止唯一一个正式获批的iPS衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级干细胞备案临床研究项目。

2023年12月，国家药品监督管理局正式批准了睿健医药在研管线NouvNeu003的IND申请，该管线以早发型帕金森病为适应症，专门针对发病年龄不足50岁的帕金森患者。今年1月，北京医院成功完成NouvNeu001的首例患者给药，并平稳渡过观察期。目前，该项目进展顺利，并显示出良好的安全性及积极的疗效。

2023年11月20日 ，韩国成体干细胞研究所Biostar干细胞研究所（所长：Jeongchan Ra 博士）宣布，通过给予自体干细胞治疗帕金森病的再生医学技术使用专利技术在静脉和脊髓腔内培养的脂肪干细胞已获得日本厚生省的批准，并将于12月在东京新宿诊所开始治疗。

此次批准的干细胞治疗方案包括静脉注射1.5-2.5亿个脂肪干细胞，并将5000万个细胞注射到脊髓腔中，共注射5次，间隔时间为2至4周。治疗所用的干细胞将来自韩国 Biostar干细胞研究所或其日本附属公司JASC。这种方式有望提高治疗的有效性，对其他无法治愈的神经系统疾病也可能有效。

2020年，《新英格兰医学杂志》报道的案例移植了患者自体诱导多能干细胞（iPSC）衍生的多巴胺能前体细胞。总共2次移植，时间间隔6个月，每次移植剂量为400万个细胞。影像学检查表明：两个iPSC来源的移植物已经递送至靶标的壳核位置，并稳定的存活在患者体内。接受干细胞移植治疗后，病情不再恶化，趋于稳定，甚至有好转。

2019年，国际期刊《Cell Transplant》报道了一项移植人神经元前体细胞（human neural progenitor cells,NPC）治疗帕金森病人的临床试验。共8名帕金森病人入组。结果显示，干细胞移植1年后，7名病人显示出不同程度的运动功能改善，5名病人对现有药物治疗具有更好的响应。PET成像表明脑多巴胺能神经元活性增强，病情改善比干预前效果显著。

作为全球最常见的神经退行性疾病之一，帕金森病主要影响中枢神经系统，导致运动神经系统的慢性退化，严重影响患者的生活质量，也给家庭和社会带来沉重负担。干细胞治疗从病因入手，将成为帕金森病治疗行之有效的方法之一，随着干细胞技术的不断发展，用于干细胞移植治疗帕金森病的技术在不断探索和优化，为实现治疗帕金森病提供更多新的选择。