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2020年5月,艾米莉(Emily)发布了最新照片——8年没有癌症了!

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8年前,这位身患急性淋巴白血病的小女孩在生命垂危之际接受了CAR-T免疫疗法,她是全球第一个接受试验性CAR-T细胞免疫疗法治疗的儿童。治疗后的检查结果显示,她体内的癌细胞彻底消失了。

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每一年,Emily都会告诉全世界:她好好的,没有癌症。

 

艾米丽的故事

艾米莉·怀特海德(Emily Whitehead)家住美国宾夕法尼亚州菲利普斯堡,于2010年5月五岁时被诊断出患有标准风险的B系急性淋巴细胞白血病(B-ALL)。

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通常,B-ALL是一种在儿童中最常见的白血病,初期治愈率高达85-90%,然而经过16个月痛苦的化疗后,癌细胞第一次复发,紧接着2012年2月二次复发,病情发展出乎意料的迅猛,以至于医生都认为Emily已经没有选择了,建议父母送她去临终关怀医院。

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但Emily的父母不愿意放弃。命悬一线之际,他们听说有一种名为CAR-T细胞疗法的创新性新疗法,该疗法在费城儿童医院(CHOP)进行临床试验。2012年4月,Emily参加了该疗法I期临床试验,成为了全球第一个接受试验性CAR-T细胞免疫疗法治疗的儿童。

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该过程通过收集她的T细胞(一种免疫细胞),对其进行基因重编程以识别和攻击癌细胞,然后将修饰扩增后的细胞输回Emily的身体。这种治疗是高度实验性的,但这是艾米丽治愈的唯一机会。接受治疗后,她曾一度出现严重副作用,幸运的是,医生找到了对症治疗可降低免疫反应的药物,战胜了细胞因子风暴,她最终活了下来,并且检查结果显示体内的癌细胞已经彻底消失。直到今天,Emily已经无癌存活8年,CAR-T疗法拯救了一家人。

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Emily的治疗方法赢得了全世界的关注。Emily10岁的时候,被奥巴马在白宫接见,在Facebook共同创始人兼第一任总裁Sean Parker向癌症中心捐赠免疫治疗研究资金的庆功会上,与Lady Gaga和Katy Perry共舞。她的故事出现在《纽约时报》、《福布斯》、《父母》杂志上,以及HBO副主席和PBS纪录片《癌症:所有疾病的皇帝》中。YouTube上也有3分钟名为《火与火》的纪录片,介绍了奥斯卡奖获奖导演罗斯·考夫曼(Ross Kauffman)讲述的关于她的治疗方法。

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2017年,在Emily的第12个生日庆祝会上,她手中那块写着“我远离癌症5年了”的黑板备受瞩目。她的事迹激发了人们对CAR-T细胞疗法的希望。

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CAR-T免疫疗法,癌症治疗新希望

从Emily的故事中我们看到了CAR-T免疫疗法的强大。那什么是CAR-T免疫疗法呢?

CAR-T疗法就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,英文全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy。它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞。它把病人自身免疫系统的T细胞提取出来,经过体外培养和改造,给这些T细胞装备上特殊分子,使它们能识别并攻击特定的癌细胞,再把改造过后的T细胞注射回病人身体,由这些T细胞针对癌细胞的免疫反应来消灭癌细胞。这是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法,近几年通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得很好的效果,是一种非常有前景的,能够精准、快速、高效,且有可能治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法。

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标准的CAR-T治疗流程

1.评估病人是否符合CAR-T治疗的适应症

2.分离T细胞:通过外周血血细胞分离机从肿瘤病人血液中分离出单个核细胞,进一步磁珠纯化T细胞。

3.改造T细胞:用基因工程技术,把一个含有能识别肿瘤细胞且激活T细胞的嵌合抗原受体的病毒载体转入T细胞,即把T细胞改造成CAR-T细胞。

4.扩增CAR-T细胞:在体外培养以大量扩增CAR-T细胞。一般一个病人需要几千万,乃至几亿个CAR-T细胞,体重越大,需要细胞越多。

5.CAR-T细胞回输入人体:把扩增好的CAR-T细胞通过静脉回输到病人体内,开始进行肿瘤细胞免疫治疗。

6.监控反应:严密监护病人身体反应,尤其是细胞输入体内后一至两周内可能发生剧烈不良反应。

7.评估治疗效果:多在回输CAR-T细胞后第15天和第30天评估对原发病的治疗效果。

整个疗程持续5周左右,其中上述第一步到第三步需要2周,花费时间较长。

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CAR-T免疫疗法发展

对Emily以及细胞治疗行业而言,2017年美国FDA批准了两款CAR-T细胞疗法上市,标志着人类抗癌史进入了CAR-T细胞治疗的时代。就在今年7月24日,FDA再次批准了一项新的CAR-T细胞疗法上市!

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近年来,免疫疗法已经被用来治疗多种疾病,挽救了众多患者的生命。2013年science杂志也将肿瘤免疫疗法评为年度十大科技突破之首。截至到目前,在clinicalTrails上全球范围已经注册了超过7000例关于免疫治疗的临床研究相关项目,在我国有519例。截至目前,中国的免疫细胞治疗临床研究占全球的1/3,在细胞治疗临床研究领域,中国已经成为仅次于美国的第二大市场,在CAR-T领域的探索性临床研究项目已经超过130个。截止目前国内已有超过13款CAR-T细胞药物在申请,部分申请进入了优先审评程序。根据业内人士预测,我国CAR-T细胞治疗有望在近年内上市,有望改变我国癌症治疗的格局。

Emily的故事激励着无数科研工作者投身到CAR-T细胞研究中,CAR-T免疫疗法也为众多患者带来了治愈的希望。免疫细胞可预防控制慢性病、调节亚健康,自体免疫细胞可提高机体抵抗力,减少感染性疾病发生,从而保持体力充沛,增强体质,减轻亚健康状态。作为普通人,除了依靠医学的进步来帮助自身战胜各种疾病以外,也应该为未来做好准备,比如在健康的时候,把状态优良的免疫细胞存储起来,为自己储备一批年轻、状态极佳的免疫细胞军团,以备不时之需。


 
 
         
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