干细胞救了我的命，

给了我一个好好活着的机会，

也给了我当妈妈的机会。

——Jackie Stollfus

系统性红斑狼疮（SLE）是一种严重的慢性多系统自身免疫性疾病，症状多发生于全身各处，包含关节、皮肤、肾、血管、心脏以及肺。在不进行免疫抑制治疗时，死亡率较高，且其发病机制复杂，一般认为由遗传、免疫调节失衡和其他因素相互作用而引起。

随着细胞治疗时代的来临，干细胞与再生医学的迅速发展，科学家们发现，被称为“万用细胞”的干细胞，成为突破免疫系统疾病最为有效的途径。

红斑狼疮让我失去了做妈妈的权利

故事的主人公Jackie Stollfus是一名红斑狼疮患者，从2005年到2010年，她一直生病，本以为是小毛病，没想到在医院被确诊为系统性红斑狼疮。

这种疾病虽然不直接造成死亡，但也极其难根治，病患常常一辈子都遭受疾病的折磨，不仅如此，发现时全身性的狼疮已经在攻击Jackie Stollfus的肾脏。

随着疾病的进展，Jackie Stollfus脸上起了严重的皮疹，手指、脚趾也都长了疮，并且还患上了关节炎、慢性肾衰竭等疾病。

而最让Jackie Stollfus无法接受的是，医生告知他们夫妇很难拥有自己的孩子。

这对Jackie Stollfus来说，实在无法接受。她那么喜欢孩子，却因为得病还失去了一个还未出世的宝宝，“为什么我要经历这一切？” Jackie Stollfus既生气自己的患病又陷入对生活的苦恼。

为了实现“妈妈梦”，Jackie Stollfus在失去孩子四个月后，做了一个重大决定，那就是接受成人干细胞移植，希望依靠生物科技圆梦。

干细胞疗法实现我的“母亲梦”

正是因为干细胞的介入，她的后半生因此被改写。

“成人干细胞救了我的命，给了我一个好好生活的机会，给了我当妈妈的机会。”

干细胞的免疫调节功能在Jackie Stollfus体内起了效果，让Jackie Stollfus的红斑狼疮有所缓解，最终她如愿当上了妈妈。

干细胞是惊人的，它让Jackie Stollfus的生活有了很大改善，赋予了她做生活中所有有趣事情的能力，和孩子们愉快的玩耍，一同分享生活。

“成人干细胞让我做回我自己，让我成为我想成为的人，让我和孩子们一起去玩，和他们做我想做的一切，捉迷藏，追逐他们，和他们一起滑滑梯，抱着孩子好几个小时，直到她睡着。” Jackie Stollfus分享着自己的故事，感谢干细胞赋予她的新人生。

“如果生命中还有什么，那就是当个母亲。这两个小女孩点亮了我的人生，让我做他们的妈妈，这让我更快乐。”

系统性红斑狼疮为何难治？

系统性红斑狼疮（SLE）是一种十分严重的慢性多系统自身免疫性疾病，在不进行免疫抑制治疗时，死亡率较高，且其发病机制复杂，一般认为由遗传、免疫调节失衡和其他因素相互作用而引起。

简单来说，机体由于某种原因将自身组成识别为“危险物质”，启动免疫反应企图清除这些“危险物质”。

据估计，全球共有500万狼疮病人，而每年的新发病例至少有10万人。而在中国，每10万中国人群中约有70人患有此病。常见于15-40岁的女性，男女患病比例为1:7～9。

中国患病率要高于西方国家，亚裔女性更是高发。

红斑狼疮不一定直接造成死亡，但极难根治，病患常常一辈子都遭受疾病折磨。红斑狼疮的病发跟雌性激素有关系，因此常是年轻的育龄女性会发生这种疾病。

间充质干细胞治疗SLE优势

系统性红斑狼疮的发生机制，是人体免疫系统功能紊乱和自身耐受丧失所致。

间充质干细胞是具有强大的免疫调节功能的多潜能干细胞，兼具多种免疫细胞亚型。既往研究表明，间充质干细胞可以抑制T淋巴细胞、淋巴细胞、自然杀伤细胞和树突状细胞的增殖。

专家表示MSC可通过多种途径调节炎症因子的释放、诱导免疫耐受、抑制自身免疫反应, 发挥治疗作用。MSC移植治疗SLE有以下优点：

①异基因移植不发生排斥反应, 移植成功率高且安全；

②移植前无需清髓处理, 无感染、死亡等并发症；

③治疗效果好，MSC移植后可长期发挥作用。

间充质干细胞移植治疗系统性红斑狼疮

多项研究证实，来自SLE患者的骨髓MSC表现出细胞骨架、基因表达、增殖、成脂和成骨分化、凋亡、迁移、端粒酶活性、释放细胞因子、抑制免疫细胞等多方面的异常。因此推测SLE的自体MSC存在结构和功能的缺陷，参与狼疮疾病的发生发展。

2007年开始，南京鼓楼医院在国际上首先应用同种异基因骨髓或脐带MSC治疗难治性SLE患者，至今已移植治疗狼疮患者500多例。

在一项纳入40例SLE的多中心研究中，38例有活动性LN的患者在移植后肾脏BILAG评分明显下降，24小时尿蛋白定量也明显下降（移植前为2.24±1.43g，随访12月为1.41±1.33g）。移植后6月时的血清肌酐和尿素氮较移植前显著下降。随访12月后总生存率为92.5%。13例患者达到主要临床反应，11例患者达到部分临床反应，共7例患者移植后病情复发。

多项研究已经证实了MSC在SLE中的治疗作用，MSC可能通过细胞间接触调节免疫细胞以及分泌可溶性细胞因子来发挥免疫调节和免疫抑制功能。

2016年，孙凌云教授接受《Science》MSCs移植治疗SLE的专访，并刊登在《Science》（Vol 352,Issue 6293）上

2018年昆明医科大学徐健课题组发表文章在北京大学学报上，分析了间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮的有效性。文章共纳入8项研究，共213例患者，其中3项研究为随机对照研究。

结果显示，间充质干细胞可降低红斑狼疮疾病的活动评分，降低蛋白尿水平，改善补体水平。

间充质干细胞通过免疫调控显著改善了系统性红斑狼疮临床症状及血清学表现，可帮助修复多器官功能障碍，控制和减轻患者自身免疫反应，提高患者生活质量。干细胞移植在系统性红斑狼疮的治疗方面未来可期。

随着细胞时代的到来，干细胞与再生医学的迅速发展，不仅对系统性疾病有很好疗效，干细胞疗法也将成为一些疑难性疾病，罕见病的新治疗选择，为更多被疾病困扰的人带去希望。