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2021年4月2日是第十四个世界自闭症关注日,据估计,全球有5200万例自闭症患者,患病率约为1/132。而《中国自闭症现状分析报告》指出,我国自闭症发病率约为1/100,相当于每100个孩子中,就有1位是自闭症。自闭症占我国儿童精神残疾首位,具备高发病率、极高致残率等特点。

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自闭症(Autism Spectrum Disorders,ASD)又称孤独症,是一种脑部功能异常、以社会交往障碍、语言发育障碍、兴趣狭窄和行为方式刻板为主要特征的先天性大脑发育障碍性疾病。实际上在自闭症谱系障碍里,还包括阿斯伯格综合症、儿童期分裂障碍和非特异的广泛性发育障碍等病症。

 

在1943年这个概念被提出以前,人们把自闭症儿童称作是“被魔鬼偷去了灵魂的孩子”。而现在,人们把他们描述为:星星的孩子,形容他们像遥远星辰那样,在夜空中独自闪耀。

 

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图片来源:tacanow.org

国内外流行病学研究显示,自闭症的患病率逐年增长,已逐渐成为常见病。

 

 

遗传因素仅能解释10%-30%自闭症原因,其它还包括环境因素、孕期不良用药、心理因素等多个方面。自闭症具有高度的临床异质性,神经免疫调节异常、神经营养因子缺乏、兴奋与抑制失衡等都参与了自闭症的病理发生机制,但其具体的发病机制仍不明。

 

目前临床上主要的治疗方式包括中西医疗法、心理学干预疗法以及营养干预等手段。但是这些传统的治疗手段,仅能使极少数的患者回归社会,大部分患者仍然处于生活难以自理的状态。自闭症病程可持续一生,难以逆转,给患者家庭和社会都造成巨大的经济和社会负担。

 

因此,人们迫切需要找到一种可有效改善自闭症症状的治疗方法。干细胞,可能是目前最有希望的新疗法。

 

 

围产组织干细胞治疗自闭症机理

围产组织是新生儿出生时残留在脐带和胎盘中的血液,其中含有多种干细胞。经过30多年的发展,围产组织的临床研究早已不局限于血液病、免疫缺陷等疾病,而是拓展到再生医学和免疫治疗等领域。

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干细胞不仅具有自我更新和多向分化的潜力,而且还具有免疫调节特性,使其能够在多种与炎症和组织损伤相关的疾病的治疗中发挥作用。

 

有科学家提出,自闭症与脑内神经元受损和颅内供血不足有一定关联。而干细胞可以调节机体免疫功能,并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成,改善脑内缺血缺氧状态,激活和修复脑内受损的神经细胞,从而减轻患者自闭症的症状。

 

研究发现,干细胞的旁分泌再生机制对ASD也有治疗作用。关于干细胞在神经系统中的作用机制,最近的研究表明其可能涉及神经保护、神经发生和突触发生。ASD的发生可能是由于突触功能和可塑性的破坏引起的,而干细胞通过多种可能的机制调节突触功能和可塑性,包括分泌促生长因子维持突触可塑性,从而恢复突触递质释放。

 

许多神经及精神领域疾病的治疗都有干细胞的身影,涉及脑瘫、获得性听力缺损、儿童脑卒中、发育迟缓等。研究显示,干细胞移植治疗自闭症具有潜在的应用前景,且安全性良好,胎儿干细胞移植尤其是脐围产组织充质干细胞移植能够有效改善自闭症症状,对儿童自闭症具有治疗作用——社交能力增强、沟通能力提高、临床症状减轻等利好表现。

 

 

干细胞改善自闭症临床实例

近年来,越来越多的研究成果显示了间充质干细胞在临床上可以改善自闭症的症状。

 

2020年,发表在《干细胞转化医学》杂志上的研究显示,对于4-9岁自闭症谱系障碍患儿,间充质干细胞具有很好的神经炎症调节能力,通过临床I期实验证实了50%的患儿接受静脉注入人脐带组织间充质干细胞后,自闭症谱系障碍核心症状得到了很好的改善,表明了人脐带间充质干细胞输注在医学上是耐受良好的。

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2019年《干细胞转化医学》杂志报道了一项涉及20名自闭症患儿的临床研究,这些患儿每12周接受3600万次静脉注射间充质干细胞(9个月期间共注射4次),并在治疗结束后3个月和12个月进行随访。研究者使用自闭症治疗评估检查表(ATEC)和儿童自闭症评分量表(CARS)来评估疗效。结果显示,8名受试者的ATEC和CARS评分在治疗过程中均下降,因此认为自闭症患儿给予间充质干细胞治疗是安全有效的。

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除了间充质干细胞,2017年有文献报道了人类胚胎干细胞在自闭症中的临床研究结果。这则案例要从2012年说起。那年有一位3岁男孩被诊断患有自闭症。刚开始的症状是注意力不集中,没有眼神交流,没有社交互动,不会拍手,不能指着物体,缺乏独立功能,不能清楚地说话。从疾病开始起,他一直在接受职业和语言治疗,但效果不明显。从2012年11月3日至2012年12月29日,患儿以hESCs作为主要治疗,同时辅以职业和物理治疗,共8周。在第一阶段的hESC治疗后,患者在眼神交流、社交行为和说话方面都有了改善,并且能够遵守基本的命令,嘴巴和拍手动作也减少了。四个月后,患儿接受第二次治疗,结果发现病人在眼神交流、词汇和社会意识方面都有了进步,患儿在功能独立性方面也有了改善。

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另外,2012年另有临床数据显示,年龄分别为10岁和12岁的自闭症患儿,表现为临床表现为多动,不能自己控制,不愿与他人交流,或伴有自语和尖叫。他们均曾接受行为语言等特殊训练或支持治疗,但上述症状时有波动或无明显好转。后经脐血干细胞和脐带间充质干细胞交替联合移植治疗,并定期进行随访6月有余,发现患者多动症状明显好转,与人交流较前增多,且症状持续缓解无复发,无严重并发症的发生。

 

这些临床试验数据让人们更加直观的看到了干细胞给自闭症患儿的生活带来了变化,也充分显示了干细胞在这种疾病中的应用前景。

 

展 望

近年来,干细胞治疗神经系统疾病的研究越来越多,许多自闭症谱系障碍细胞疗法的临床试验也在进行,其中一些已经发表了结果。未来需要开展更大规模以及更深入的研究来明确治疗靶点和治疗方法,包括进行更多的临床前研究,改善患者分层、生物标志物、确定作用模式,以及细胞本身的制备和鉴定等等。相信间充质干细胞将在提高治愈率上为自闭症患儿带来更多的希望。


 
 
         
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