自从20世纪70年代Friedenstein等人发现间充质干细胞以来，MSCs就一直是学术界和临床转化研究的焦点。在2018年有超过7000篇关于MSCs的论文发表，788项MSCs临床研究已经完成或正在进行。

通过再生医学，人体希望有一天能够修复和恢复严重的组织损伤，甚至更换整个器官。研究结果表明，MSCs有自我更新和多向分化的潜能，可以成功促进各种组织再生，包括骨、肌肉、神经、心肌、肝脏、角膜、气管和皮肤，由于其强大的促进修复再生潜能，MSCs被当做修复机体的一个重要的突破口。

1月28日，国家科技部发布了《“十四五”国家重点研发计划“干细胞研究与器官修复”重点专项2021年度项目申报指南（征求意见稿）》，围绕干细胞发育与器官再生关键科学问题，开展器官再生调控药物等前沿探索，为重要组织器官修复与替代及重大疾病诊疗提供创新理论和技术。

MSCs如何修复受损组织或器官？

近年来，MSCs被广泛应用到器官修复的临床研究当中。MSCs具有多向分化的潜能，免疫原性低、来源广泛，能定向迁移至受损组织部位，通过直接分化、分泌细胞因子、生长因子及外泌体等方式重建受损组织与器官。

以MSCs修复皮肤损伤为例。研究显示，MSCs对辐射损伤皮肤的修复作用主要有两点，一是MSCs能定向迁移至受损皮肤处直接分化为缺损细胞进行修复；二是MSCs能够分泌血管生成素、转化生长因子等细胞因子，促进新生血管的形成、增加血液灌注，此外还能抑制炎症反应，刺激成纤维细胞增殖、迁移、分化，并促进皮脂腺、汗腺等腺体及肌肉组织的修复，多种机制共同促进辐射损伤皮肤的修复。

MSCs与器官修复重建

干细胞修复肺部损伤

在2020中国生物技术创新大会上，干细胞药物/治疗技术被列入新冠肺炎疫情科研攻关成果展示列表中：干细胞药物和治疗技术治疗新冠肺炎重症患者，全部治愈出院。科研攻关团队分别在北京、武汉等地开展干细胞临床研究，完成226例患者救治（含198例危重/重型患者），无一例死亡，全部治愈出院。干细胞在新冠肺炎的治疗中显示出强大的肺部组织修复能力，对于改善患者远期预后具有独特的优势，尤其在修复肺纤维化方面。

干细胞修复骨关节炎

据统计，全世界大约有3.55亿人患有骨关节炎，我国约有1.2亿人患者，发病率约为13%。由于软骨的再生能力极差，临床上一直没有较好的方法进行恢复性治疗。MSCs能够分化形成软骨细胞、成骨细胞，消除炎症，是治疗骨关节炎的优质选择。

研究表明：关节腔内注射MSCs，可以局部再生半月板、软骨细胞，从而治疗骨关节炎，也可以通过静脉输注MSCs，刺激患者自身软骨细胞的再生，缓解骨关节炎，恢复骨关节功能。

2014年，韩国学者为了评估关节内注射自体脂肪组织来源的MSCs治疗膝关节骨性关节炎的安全性和有效性，共招募了18名患有膝关节骨性关节炎的患者，试验分别将1.0*10^7、5.0*10^7、1.0*10^8三个剂量的脂肪间充质干细胞通过关节腔内注射进行治疗，I期研究包括三个剂量递增队列，每组三名患者，II期研究包括9名接受高剂量的患者。随访半年后发现，关节腔内干细胞注射不会发生明显副作用，影像显示观察到软骨明显再生。

三组在关节内注射自身脂肪来源的MSCs后关节镜评估内侧和股骨髁中的关节软骨再生

干细胞修复胰岛β细胞

糖尿病（DM）是一组由胰岛素分泌不足或其生物功能障碍引起的，以高血糖为特征的代谢性疾病。全球约有4.63亿成年人患糖尿病，中国糖尿病患者超过1亿，成年人患病率约为9.7-11.6%。糖尿病已成为继心血管病、肿瘤之后威胁人类健康的第三大疾病。

通过植入干细胞，机体损伤信号能够刺激干细胞受损的器官和组织迁移及分化，从而达到再生与修复胰岛β细胞，治疗糖尿病的目的。

干细胞移植中心汪成孝教授团队的一项成果在柳叶刀子刊《EBio Medicine》杂志上发表。该研究揭示MSCs能够逆转2型糖尿病人胰岛的去分化，修复病态胰岛β细胞，这项研究为MSCs治疗糖尿病提供了全新且强有力的证据。

干细胞修复心脏

当心脏出现问题时，大量心肌细胞会死亡，因无法及时修复补充心肌细胞，将会在心脏上留下疤痕，使后期心脏功能受损，无法正常收缩，造成患者发病乃至死亡。MSCs能促进血管新生、修复受损心肌及改善心肌功能，是治疗心脏疾病的重要的细胞来源。

2020年8月7日，Nature Communications报道利用一种由间充质干细胞（MSCs）、内皮祖细胞（EPCs）和c-Kit+心脏间质细胞（cCICs）在一起培养时自发形成的无支架3D结构，称为心脏簇（Cardio Clusters），从而增强了心肌修复。这种组合细胞疗法为减轻心肌疾病损害的细胞疗法的优化奠定了框架。

干细胞修复神经系统

目前，许多神经系统疾病难以治愈，患者常常遭受瘫痪、丧失社交功能、生活困难等折磨，给社会和家庭带来沉重的负担。干细胞具有自我更新和多向分化的潜能，是神经再生和修复的理想细胞来源。

2019年，科研团队在国际干细胞学术期刊“Stem Cell International”发表了新成果，证明了MSCs具有潜力治疗神经系统疾病。这是一项开放标签的临床应用，2014年12月至2018年3月期间，共评估了14种神经疾病37例患者，在这项临床应用中，符合条件的患者接受基线评估，并靶向注射干细胞，一个疗程结束后，患者接受了至少9个月的跟踪随访。结果表明，靶向注射干细胞治疗神经系统疾病是安全可行的。

干细胞修复卵巢功能

卵巢是人类孕育新生命的暖房，然而有一部分女性还在育龄期，就出现卵巢功能早衰导致不孕，失去繁衍生命的可能。

现在普遍接受，卵巢早衰不是一个不可逆的过程，体外局部注射或者静脉输注的干细胞可以通过归巢迁移至患者卵巢，在早衰的卵巢内定向分化为卵细胞，并发挥功能，分泌雌激素，推迟女性更年期，延后绝经期，重新焕发青春风采。

干细胞修复肝脏损伤

全球终末期肝病、肝衰竭的发病率和死亡率逐年升高，为了克服肝脏器官短缺，干细胞替代治疗策略逐渐成为另一个肝病治疗的重要选择。

MSCs具有免疫调节的作用，能够产生相关细胞因子及生长因子抑制炎症、促进内源性肝脏细胞增殖和分化、组织修复等，对于肝脏损伤修复具有明显的作用。

2021年，一项适应症为慢加急性（亚急性）肝衰竭的干细胞新药临床试验申请（IND）获得默示许可，让我们更加期待干细胞在肝脏损伤修复方面的重大发展。

干细胞修复前列腺

前列腺炎是多种复杂原因引起的与炎症、免疫及神经内分泌相关的病理变化。目前多采用常规药物暂缓病情，但治标不治本，且这些药物的副作用极大。干细胞移植进入男性体内，可以直接作用于前列腺，激活前列腺细胞，在调节炎症的基础上，再生出新的前列腺细胞，代替凋亡的细胞，实现恢复男性健康的目的。

随着干细胞技术研究在全世界的积极开展，干细胞再生医学将越来越成熟，干细胞治疗疾病将越来越广泛，不仅仅作为工具和模型，更是作为“活”的药物，延长人类的寿命，干细胞在器官修复与再生领域将成为一颗璀璨的明星，给我们带来健康的福利。