日前，Archives of Medical Research杂志上系统总结了间充质干细胞（MSCs）的临床研究应用情况。截止目前，全球共有近1500项临床研究登记注册在clinicaltrials.gov上，其中大多数研究属于II期临床或1期临床，适应症大多集中在创伤学、神经学、心脏病学和免疫学等领域，适应症广泛。

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MSCs临床项目概况

研究者在clinicaltrials.gov上以“间充质干细胞”为关键词进行搜索，结果显示：截止至2020年7月，共有1138项关于间充质干细胞的临床试验在Clinicaltrials.gov上注册，而在2012年仅有220项关于间充质干细胞的临床试验。

进一步查阅数据发现，截止至2022年7月，共有1438项试验。不断增加的临床试验项目数字从侧面证实了间充质干细胞在临床应用中的前景。

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MSCs临床阶段分析

统计发现大多数临床试验研究处于II期临床阶段（61.0%）或1期临床。

根据既定标准，排除了235个临床试验，分析了903个临床试验，其中，6例临床试验处于IV期临床，68例处于III期临床，551例处于II期临床，278例处于I期临床。

间充质干细胞注册临床试验的分期以及进展分布

在这些试验中，有18项临床试验发表了成果：其中接受间充质干细胞治疗的患者为1-200位不等；当前所发表的临床试验数据都有积极的结果，没有严重的不良反应。

间充质干细胞注册临床试验的分期以及进展分布

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MSCs临床适应症分布

间充质干细胞是培养的多能干细胞，能够自我更新并在适当的刺激下在体外分化成各种组织。来自自体或同种异体来源的外源性间充质干细胞可提供药用和再生辅助，同时还显示出很高的免疫调节潜力。这些观察结果启动了间充质干细胞作为免疫疾病治疗的潜在用途。

数据分析发现，这些研究多集中在创伤学、神经学、心脏病学和免疫学领域，其中包括当前尚无有效治疗方法的疾病如宿主抗移植物反应、类风湿关节炎和克罗恩病等，这些临床试验是创新细胞疗法新前沿的先驱，间充质干细胞疗法可为未来的全球公共卫生提供潜在益处，且已显示出初步的积极结果。

间充质干细胞治疗

（A.同种异体MSCs的治疗。B.自体MSCs的治疗。C. MSCs的主要来源。D. 审查的临床试验中的目标问题或器官。）

根据数据分析，登记注册间充质干细胞临床试验中，针对创伤治疗的项目占25.9%，针对肺部疾病的项目占据11%，针对神经系统疾病的项目占据10.7%，针对心脏相关疾病的项目占据9.2%，针对免疫系统相关疾病的项目占据8.6%。

医学领域在clinicaltrial.gov注册的临床试验分布

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MSCs临床应用分析

间充质干细胞是多能干细胞，具有低免疫源性，能够自我更新并在体外分化成不同种类的组织细胞，还可分泌多种细胞因子来调节免疫系统以及修复受损组织。间充质干细胞因其特性已成为临床多种疾病的治疗潜力股之一，众多学者致力于研究间充质干细胞在神经、心血管、肿瘤和免疫等系统疾病的临床应用，近年来陆续有治疗有效的数据发表。

在已发表的间充质干细胞临床应用项目中，大多数疾病是目前没有具有理想结果的特定治疗的疾病。

如在心脏病学领域，通过间充质干细胞局部（心肌内、冠状动脉内和经心内膜）或静脉内递送，已经发现了有希望的结果：扩张型心肌病和缺血性或非缺血性心力衰竭等疾病的临床和病理生理学均有改善，心脏功能、功能能力和生活质量得到提升。

间充质干细胞探索的另一种治疗潜力是软骨损伤和/或骨关节炎，特别是在膝关节。目前，此类疾病的治疗仅包括减轻不适的姑息性治疗或手术替代治疗，其风险通常大于这些疾病患者年龄组的益处。通过关节内注射自体或同种异体骨髓间充质干细胞，以及用含有软骨和同种异体骨髓间充质干细胞的纤维蛋白胶替代软骨中的缺损这两种治疗策略已经取得了良好的效果：报告关节疼痛、僵硬和功能均在临床有所改善。

众多数据显示，间充质干细胞疗法的临床应用极具潜力。当前已发表的试验结果提示间充质干细胞治疗有效且没有严重不良事件。当然，间充质干细胞距离广泛的临床应用还有着一定的距离，仍需大量的临床研究数据佐证以推动临床应用。期待在不久的将来，间充质干细胞疗法会在临床治疗中大展身手，为无数疑难症患者带来福音。