大脑相当于人体的“司令部”，由100亿个神经元构成，人们的记忆、睡眠、运动、语言、感官等生命活动都离不开大脑的参与，因此，脑健康才是“头”等大事。

所有人都知道大脑很重要，但“脑健康”这个概念一直没有受到重视。自2000年起，我国把每年9月命名为“脑健康月”，9月16日定为“脑健康日”，旨在唤醒公众对脑健康的重视，预防脑部疾病。

干细胞作为一种未来医学趋势，在多种脑部疾病治疗研究中已经取得了成效。今天我们就来一起聊聊干细胞如何助力脑部疾病的治疗，帮助更多的人了解脑部疾病治疗的最新前沿进展。

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 脑部疾病有哪些？

脑部疾病是指因遗传、先天性脑发育不全、脑外伤、脑肿瘤、脑出血、脑梗阻、感染、化学药物中毒等引起的大脑神经组织损伤，进而导致患者智力低下、肢体瘫痪甚至大小便失禁等症状体征的一大类疾病。

常见的脑部疾病可分为三大类：

①遗传、先天发育不良造成的小儿脑瘫，智力低下等；
②外伤造成的急性脑损伤后遗症、脑血管病造成的脑中风后遗症等；
③因中枢神经纤维损伤进而造成脑神经细胞衰老退化造成的慢性退行性疾病，包括老年痴呆症、脑萎缩、帕金森病等。

脑部疾病越来越严重地威胁着人类健康，据调查，脑梗塞、小儿脑瘫、癫痫、帕金森病等脑病和神经损伤性疾病占人类疾病总数的30%左右。而且脑梗塞、脑出血等还具有高发病率、高死亡率、高致残率、高复发率等四高的特征。

目前，对于脑部疾病的治疗多以手术与药物治疗为主，但此类疗法无法彻底治愈脑部疾病，且留有后遗症。干细胞具有多向分化潜能、强大的自我复制能力、可移植性强等特性，近年来神经干细胞移植治疗脑部疾病也成为了医学和生物学研究的热点。

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 干细胞治疗脑部疾病研究进展

干细胞已被广泛应用到多种脑部疾病的治疗研究中，包括小儿脑瘫、阿尔茨海默病、帕金森病和脑卒中等，目前，clinicaltrials.gov上登记在案的干细胞治疗脑部疾病（包括帕金森、中风）的临床实验超过400例，相信随着科学家们的不断努力，干细胞能够为更多的脑部疾病患者带来福音。

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小儿脑瘫

小儿脑性瘫痪又称小儿大脑性瘫痪，是指从出生后一个月内脑发育尚未成熟阶段，由于非进行性脑损伤所致的以运动功能障碍为主的综合征。

神经干细胞移植技术是治疗脑瘫的研究热点，开拓了中枢神经系统疾病治疗的新视野。

2018年4月，西安交通大学医学院神经生物学研究所吕海侠教授在细胞移植期刊上发表了一篇研究成果：一项随机、安慰剂对照的脐带血间充质干细胞输注治疗脑瘫患儿的临床研究，其结果显示脐带血治疗组患儿的症状改善程度显著优于对照组。

这项临床研究入组了54名患儿，平均分为两组。治疗组的27人在一个月内接受了4次脐带血间充质干细胞输注（单次细胞量为5x10^7，每次间隔7天），对照组27人输注的是0.9%生理盐水，两组受试者均同时接受基础康复治疗。完成输注治疗后，54名患儿分别在3、6、12、24个月的时候接受随访观察。

从综合功能评分分项的结果得出结论，脐带血治疗组的自理能力、社会适应能力、语言能力、运动能力和认知能力，相对于安慰剂对照组有更加明显的改善，并且随着时间的推移有进一步扩大差距的趋势。

总的来说，这项为期两年的临床试验证实了脐带血间充质干细胞治疗脑瘫是安全的，效果也非常显著。

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创伤性脑损伤

创伤性脑损伤（traumatic brain injury，TBI）是临床上常发生的一种因头部被撞击、突然加速或者突然减速等机械力造成的脑部损伤疾病。

TBI包括脑震荡和锐器对大脑的损伤，最常见的原因包括汽车事故，摔倒和运动相关损伤，是导致残疾的重要原因，而且是年轻人中的首要致死因素。TBI可能会引起很多种脑损伤，包括中枢神经系统功能障碍，脑血管功能紊乱，以及慢性神经退行性运动障碍等等，严重影响患者的生活质量。

间充质干细胞是近年来的研究热点，它的“归巢”能力、强大的分化能力，以及分泌多种生物活性物质参与调节免疫反应、修复受损神经的能力等优势为脑损伤的干细胞疗法奠定了基础。

武警总院干细胞移植科，将2011年5月-2012年5月入院的40例脑创伤后遗症患者被随机分入干细胞治疗组和对照组，其中干细胞治疗组每位患者接受4次腰椎穿刺蛛网膜下腔注射干细胞移植，并分别于移植前及移植后6个月进行运动功能评定及功能独立性评定。对照组不给予任何手术及药物干预治疗，并分别于就诊时及自然观察6个月后进行运动功能评定及功能独立性评定。

结果表明,干细胞治疗组患者移植后6个月的上肢运动、下肢运动、感觉、平衡功能均较前改善，患者的自我料理、转移、行走、交流功能也均有明显改善。

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脑卒中

脑卒中（中风）是一种急性脑血管疾病，是由于脑部血管突然破裂或因血管阻塞导致血液不能流入大脑而引起脑组织损伤的一组疾病，包括缺血性和出血性卒中，其中缺血性脑卒中约占总体患病人群的75-85%，出血性卒中的死亡率较高。

脑卒中一旦发生，患者脑细胞在几分钟内就会开始缺氧死亡，导致患者偏瘫甚至死亡，致残率极高，目前，脑卒中的治疗仅限于中风事件后3-4小时的急性期，而对于脑卒中后的恢复期，医学上尚未有行之有效的疗法。

近年来，随着干细胞工程的推进，干细胞技术的出现为脑卒中提供了一种新的临床研究方法。干细胞治疗脑卒中所涉及的基本机制包括抗凋亡、抗炎、促进血管和神经的再生，形成新的神经细胞和神经回路、抗氧化和血脑屏障的保护。

研究人员纳入56例缺血性脑卒中患者作为试验对象，其中28例患者进行间充质干细胞移植；另外28例则采用常规疗法作为对照组。干细胞移植后1个月对2组患者脑卒中标准（NIHSS）评分、日常生活质量评定（ADL）评级进行临床评价。

研究结果：治疗1个月后2组NIHSS评分、ADL评级较治疗前均有改善，且移植组改善明显优于对照组，干细胞移植组患者的后遗症状改善，生活质量提高。

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阿尔茨海默病

阿尔茨海默病（AD）是一种发病隐匿的进行性神经退行性疾病，多发于65-70岁以上人群。临床表现有记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征，病因迄今未明。

目前，对于阿尔茨海默病尚无有效的治疗方法，鉴于干细胞的再生潜能，应用干细胞治疗阿尔茨海默病的研究越来越多。

2018年3月初，韩国生物技术公司Nature Cell宣布，该公司旗下干细胞研究机构Biostar在美国已经开始开展一项名为“ASTRO STEM”的干细胞药物的I/II期临床试验，通过静脉注射相应干细胞10次（1亿细胞/次）的方式来治疗阿尔茨海默病。Bio Star的负责人认为，Astro Stem这一干细胞治疗技术不但可以缓解阿茨海默病症状的发生，干细胞分化出年轻的细胞，还能促进受损脑细胞的更新换代，实现根本的功能逆转。而这也是在干细胞疗法开发上的里程碑事件。

与此同时，该干细胞药物获批在日本福冈三一诊所（TrinityClinic Fukuoka）商业化使用。同年4月12日起，该诊所可开始使用干细胞药物治疗阿尔兹海默病，使之成为全球首个干细胞药物治疗阿尔茨海默病。

目前，在clinicaltrial.gov上共有19项利用干细胞治疗阿尔茨海默病的临床试验。移植的干细胞涉及骨髓来源的间充质干细胞和神经干细胞等。

众多的临床前试验表明干细胞移植治疗阿尔兹海默症不仅能够调节脑内炎症性环境，而且促进神经再生和突触连接，有效改善病症。而人体临床试验也证明其安全性。

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帕金森病

帕金森病（Parkinson's disease, PD）是一种常见的慢性神经退行性疾病，其症状包括静止性震颤、肌肉僵直、姿势不稳、运动迟缓及嗅觉障碍、自主神经功能障碍、情感和记忆障碍等一系列非运动症状。全球有600多万人患有帕金森病，在我国65岁以上人群的患病率大约是1.7%，呈逐年上升的趋势。

药物和手术是目前治疗帕金森病的主要方法，但只能短期内缓解症状，副作用也比较大，难以治愈，而干细胞的自我更新能力和多向分化潜能为帕金森病的治疗带来曙光。

2018年10月，日本京都大学的团队将240万个诱导多能干细胞来源的前体细胞移植入一名帕金森病患者脑内，进行了全球首例诱导多能干细胞治疗帕金森病的临床试验，手术一个月内未发生脑出血等不良反应，6个月后再次移植240万个干细胞，随后继续观察2年，确定干细胞疗法的安全性与有效性。

目前国际上已开展使用间充质干细胞，神经干细胞和胚胎干细胞治疗帕金森病的各种项目。从https://clinicaltrials.gov网站我们发现目前临床上有27项与帕金森病相关的干细胞治疗登记在案。

国内有如下已获得临床备案的项目：

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 总结和展望

干细胞治疗脑部疾病的相关科研及临床研究正在多方位展开，得到了快速的发展，取得了可喜的成绩。相信随着科学研究与医疗技术的不断进步，神经干细胞疗法可以将脑部疾病的治疗窗口延长，为脑部疾病的治疗提供新型的解决方案。