根据CDE官网公示，在今年10月-11月仅两个月时间里共有2款间充质干细胞疗法获得临床试验默示许可，5款相继获得受理。这意味着我国间充质干细胞治疗相关的临床研究又向前迈进了一大步。

▲ 2022年10月-11月国内干细胞疗法临床申报进展

间充质干细胞（MSC）又称多潜能基质细胞，是属于中胚层的一类多能干细胞，广泛存在于多种组织中，包括脂肪组织、牙髓、肾脏、肺、肝脏以及围产组织（胎盘和脐带等），其中围产组织来源的MSC质量高、纯净、数量多。

MSC作为再生医学中常用的干细胞类型，已成为当今医学研究领域最前沿、最热门的方向之一，未来发展潜力巨大。

根据ClinicalTrials.gov临床注册数据显示，目前全球与间充质干细胞相关的临床试验有1300多项，覆盖300多种疾病。

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干细胞市场，MSC引领主流

后疫情时代，全球干细胞市场迎来了新的发展机会。据Precedence Research数据，2021年全球干细胞治疗市场规模为98.7亿美元，预计到2030年将达到314.1亿美元左右，并有望在2022年至2030年的预测期内以13.73%的复合年增长率（CAGR）增长。

▲ 干细胞市场规模 图源：Precedence Researche

而在目前全球获批上市的25款干细胞药物中，有14款是间充质干细胞。可以看出，在临床应用方面，间充质干细胞相关产品的发展势头强劲，占比数量较多，正在加速进入市场。

根据Polaris Market Research 发布的最新研究报告，2018-2026年，全球间充质干细胞市场预计以7.3%的复合年增长率增长。同样，ARC（Analytical Research Cognizance）发布的报告也显示，预计至 2024年末全球间充质干细胞市场值将达到2.2万亿美元。

就国内而言，自2017年《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》颁布后，进一步明晰了干细胞作为药品申报的标准，同时也将国内干细胞研究推向了一个新阶段，不少干细胞药物陆续获批进入临床。

截止目前，我国共有超过30多款MSC新药临床试验申请获得受理，29个项目已经获批临床默示许可，其中主要针对的适应症为癌症、血液病、免疫系统疾病、心血管疾病、骨和软骨病、神经病学和中枢神经系统疾病、皮肤病、糖尿病等领域。

▲ 获批IND的29项间充质干细胞疗法

值得一提的是，近几年在药物递送技术或基因编辑技术的加持下，间充质干细胞新药研发临床应用范围得到进一步拓宽。科学家们通过基因工程技术进行改造，一方面在组织修复中，经过改造的干细胞可通过表达神经营养因子、抗炎性细胞因子或血管生成因子，从而促进组织的愈合和恢复。另一方面在遗传性疾病治疗中，通常是将改造过的干细胞用于作为长期的酶替代物，以纠正或消除致病突变的影响。

此外，通过细胞工程技术进行改造，扩宽干细胞的另一种治疗用途——药物递送，这也或将是间充质干细胞技术未来发展的一个重要方向。利用间充质干细胞递送抗肿瘤药物主要具有以下两个优势：第一，免疫原性低；第二，具有肿瘤趋向性，这些间充质干细胞会根据肿瘤分泌的化学引诱剂、血管生成因子或炎症信号向肿瘤迁移。而目前最有前景的方法，当属通过干细胞装载前药转化酶、凋亡诱导剂或溶瘤病毒来治疗肿瘤。

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政策资本加持，药物研发明确

目前我国干细胞行业发展已进入到快速发展期。纵观中国干细胞医疗过去十余年的发展，从模糊、混乱逐步走向规范化、产业化、明确化，在这一整个过程中，可以看到政府支持力度正在逐步加强，监管路径也越来越清晰化。

干细胞技术早已成为了中国重点扶持战略新型产业和大科技发展方向，尤其自2015年起，国家多个相关部委及地方政府就陆续颁布一系列利好政策，从临床研究到产业发展，为行业发展新格局营造了良好的环境，也为干细胞创新技术和产品的转化落地带来新的机遇，近期连续获得的7项临床批件或许就是最好的体现。

▲ 干细胞治疗相关政策（图源：星耀研究院）

总体的看，在政策监管层面，我国已明确干细胞按药品、技术管理的“双轨制”监管。企业主导研制细胞制剂鼓励按药品申报，由国家药品监督管理局(NMPA)按照药品进行监管，企业开展临床试验需要按照药物临床试验相关要求提交申请。

而在融资方面，近两年，资本市场对于干细胞药物创新企业的投资动作也开始频繁，尤其是2021年较为集中。据统计，2021年干细胞疗法领域融资超25亿美元，而今年截至9月，国内干细胞疗法赛道累计融资金额也已超11亿元人民币。

▲ 2022年干细胞疗法赛道融资事件

此外，在产业链方面也具有独特优势，经过多年发展，中国干细胞医疗行业已具备了一定的产业基础。从上游的干细胞存储，中游的药物研发到下游的临床治疗，已形成了相对完整的干细胞产业链，其中上游环节已经较为成熟，但中下游仍有待进一步拓展。

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结 语

目前，国际上干细胞相关研究正在如火如荼的开展，而围绕干细胞的研究除了细胞治疗、组织器官移植修复、基因治疗之外，也正朝着药物研发、毒性评估工具、发育生物学模型等领域转变。

相较于国外，我国的干细胞研究虽然起步较晚，但随着我国政府对科研经费投入力度的不断加大以及相关政策法规的进一步建立完善，近几年我国的干细胞研究发展很快。尤其自疫情爆发至今，我国的干细胞临床研究可以说被推到了一个空前的新高度，多项与新冠肺炎有关的干细胞疗法科学研究攻关项目陆续获准，并基本获得较好的临床医学效果。

相信在不久的将来，全球范围将有更多的干细胞药物获批上市，冲破传统治疗方法的局限性，为人类的医疗及其他行业带来跨时代的变革，造福人类。