2018年，著名的物理学家霍金离世，他与ALS顽强对抗55年的故事让“渐冻症”成为了人们熟知的一种罕见病。
 
这是一种因运动神经元损伤而导致的包括全身多处肌肉逐渐无力和萎缩的疾病。由于感觉神经并未受损，所以患者的智力、记忆及感受力如常，但躯体却一点一点失去控制，最终成为封印灵魂的囚笼。
 

近年来，干细胞因其强大的再生、分化、替代和修复能力，被生命科学界寄予无限希望，科学界们也在积极探索干细胞治疗渐冻症的临床途径。41岁的大卫·纽菲力就是其中的一位渐冻症患者，但不同的是，他参加了一项干细胞临床试验，结果给他和家人们带来了鼓舞，干细胞减轻了他的症状，并可能成为对抗渐冻症的新武器。

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患上渐冻症=宣布死亡？

渐冻症又称肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS），是一种进行性神经系统疾病，可导致进行性肌肉萎缩和瘫痪，最后死于吞咽困难和呼吸衰竭，世界卫生组织将其与艾滋病、癌症、白血病、类风湿等并列为世界5大绝症之一。

其发病率为（1.5-2.4）/10万，较为罕见，因其尚无有效的治疗药物，大约80%的患者会在发病后5年内死亡，时至今日，医学界尚未彻底揭开致病原因，也没有找到有效的药物阻断疾病发展。

41岁的大卫·纽菲力原是一名普通的机械工程师，他有着稳定的工作，幸福的家庭，因为身体突然不适，他跑了几家医院去检查病因，经历了几个月的检查后，大卫发现自己的手臂开始不断抽搐，最终他被确诊了“渐冻症”。

这让大卫和家人无法接受，毕竟这种疾病到目前为止也没有有效的治疗方式，患上了渐冻症，基本就等于宣判了死亡。

渐冻症，是一种进展性的、无法治愈的疾病，随着时间的推移，它会让人慢慢丧失身体功能，最终全身瘫痪、无法言语、呼吸衰竭，整个人就像被冻住一样，无法动弹。

想想对未来的希望和梦想，家庭和事业，大卫、妻子以及三个女儿都不想就此放弃治疗，于是，大卫勇敢的进行了一项新的尝试，或许这将会开启他不一样的人生。

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干细胞治疗，重启人生新阶段

这样一则来自爱因斯坦医疗保健科学中心（Einstein Science center）的详细报道称，干细胞在渐冻症患者治疗上取得了令人兴奋的结果。

之前，渐冻症已经影响了大卫的平衡感，他很难做出手部的动作，而参加这项临床试验对于大卫来说，是一次生的希望，他希望干细胞能够让他们与疾病抗争。

研究人员提取了大卫自身的干细胞，通过体外培养使之增殖、成熟，然后回输到他体内。之后这些干细胞就会在体内利用归巢效应到达受损部位，修复大脑和脊髓，并减少脑部炎症——这是导致该病恶化的原因之一。

这些来自于人体的干细胞就像消炎药一样可以起到抗炎作用，因为它们具有免疫调节功能，可以在体内发挥免疫调控作用。

现在的大卫每8周注射一次干细胞，他的很多症状都得到了明显改善，这是干细胞治疗带给他和家人们最大的鼓舞。

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干细胞治疗ALS临床进展

ALS发病机制复杂，单一的药物治疗只能延缓病情，不能有效治愈ALS。而有研究表明，干细胞治疗ALS有着潜在的优势，可以通过释放生长因子，免疫调节抗炎，有效的归巢修复受损组织以及外泌体分泌功能因子等多方面共同发挥作用，而且干细胞还有着增殖力强、来源广泛、获取便捷、无伦理争议、无免疫排斥等多项优点。

在神经退行性疾病中，MSCs疗法的主要目标是细胞替代和神经保护：

 
①神经替代作用：MSCs归巢到疾病损伤区域，分化为预期的细胞类型，并且与神经回路周围的环境融为一体。
 
②神经营养作用：MSCs能分泌在正常神经元和神经修复中发挥多种作用的神经营养因子。
 
③免疫调节：MSCs显示出向炎症区域移动，并减少炎症反应，修复免疫系统。
 
④激活自身干细胞。

目前，已有不少临床研究论文显示间充质干细胞对治疗ALS安全有效：
 
广东省中医院专家团队对29例ALS 患者进行脐带间充质干细胞移植治疗，比较治疗前后的肌萎缩侧索硬化功能量表( ALSFRS) 、改良的医学研究委员会肌力评定量表( MRC)。结果显示UC-MSCs移植治疗ALS短期内安全有效，能显著改善患者的言语、肢体运动功能等生活能力，增强上肢肌群肌力，提高患者的生活质量，延缓病情发展，但不能逆转疾病进展。
 
武警总医院干细胞移植科对99 例ALS患者进行腰椎穿刺脐带间充质干细胞移植，移植术前及术后使用同一ALSFRS等量表进行评价，结果显示三种评分方法都证明干细胞移植可以改善ALS 患者的运动功能（P＜0.001）。
 
全球第一例MSC治疗渐冻症的临床报道是在意大利都灵大学，其神经内科团队开展的自体骨髓MSC腰穿局部注射治疗7例渐冻人，患者肌力在治疗前的6个月内全部下降，MSC治疗后第三个月4例患者肌力线性下降趋势明显减慢，2例轻度肌肉萎缩在治疗后出现肌肉力量的增加；无患者出现呼吸衰竭、死亡等重大不良事件，轻微不良反应为肋间疼痛放疗（4例），术后平均3天可恢复；腿部感觉障碍（5例），术后平均6周可恢复。

从目前的临床数据来看干细胞治疗ALS安全性和可行性高，有一定的延缓病情的效果，但还需要更多的临床试验和科研探究对治疗过程进行优化以达到最佳的疗效。

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展 望

在世界渐冻人日的今天，就像同样患有渐冻症的霍金所说，医学界的新时代已经近在眼前，新时代里，人体的任何疾病都可以医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。

干细胞疗法作为新兴的细胞疗法，目前已经在糖尿病、慢性肾病、卵巢早衰、银屑病等多种疑难性、难治性疾病治疗领域展现了突破性成就，我们期待着干细胞疗法为渐冻症病人“解冻”，释放他们被禁锢的身心。相信未来干细胞疗法终将成为ALS的克星，还渐冻症患者一个健康美好的未来！