神经免疫性疾病是发生在神经系统中的自身免疫性疾病，可导致青壮年人群身体残疾，干细胞通过分泌细胞因子、调节T细胞等发挥免疫调节作用，成为神经系统免疫性疾病的新兴治疗方案之一。

神经免疫性疾病是发生在神经系统中的自身免疫性疾病，包括多发性硬化症（MS）、视神经脊髓炎、炎性脱髓鞘性多发性神经病和重症肌无力等。这些疾病是由于自身免疫细胞、抗体等攻击神经系统为主要病理机制的自身免疫性疾病，导致轴索损伤、髓鞘脱失、神经肌肉接头破坏等病理改变。该类疾病可导致精神行为异常、反复癫痫发作、认知损害等临床症状，具有高致死率、高致残率的特点，是导致青壮年人群身体残疾的主要原因。

神经免疫性疾病的根本在于免疫系统失调，形象地说，就是自己的免疫系统产生抗体而攻击自己身体里面的健康细胞，不仅对自身成分发生免疫反应，还会导致组织器官损伤或者功能障碍。

近年来，业内研究者对神经系统自身免疫性疾病谱和神经系统自身抗体谱的认识不断深入，发现间充质干细胞（MSCs）具有自我更新、多向分化潜能、免疫调节和组织修复作用，可通过分泌细胞因子、调节T细胞等发挥免疫调节作用，成为神经系统免疫性疾病的新兴治疗方案之一。

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干细胞在神经系统疾病中的作用机制

①细胞迁移：当体内组织发生损伤后，MSCs定向迁移至受损的组织或器官微环境中，维持或重塑其细胞功能，这一过程涉及多种细胞因子、细胞信号通路参与。

②免疫调节：MSCs可抑制T细胞增殖、调节Th2/Th1细胞比例，还可阻滞B细胞的细胞周期，并抑制细胞增殖和产生抗体等作用。

③细胞分化：MSCs可分化为神经元、星形胶质细胞、少突胶质细胞等细胞。输注MSCs后，可向受损神经区域迁移并替换受损的驻留细胞，修复受损的神经元，改善临床症状。

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干细胞在神经免疫性疾病的研究进展

干细胞治疗多发性硬化症（MS）

多发性硬化症（Multiple sclerosis，MS）是一种T细胞介导的自身免疫炎性脱髓鞘疾病，具有慢性、进行性、多灶性、炎性的特点，临床表现为瘫痪、麻木、失语等症状，该病多见于青壮年，可导致不可逆的中枢神经系统损害。

Riordan等人观察报道干细胞对20例MS患者的临床疗效，其中患者入组时的基线诊断为复发缓解型MS15例，原发进展型MS4例，继发进展型MS1例，随访显示所有患者临床症状均缓解，EDSS评分显著改善，无复发和恶化现象。

综上所述，MSCs疗法在治疗MS效果值得肯定，它能够有效提升CD4+CD25+T细胞频数，帮助机体免疫机制恢复，有效改善患者的神经功能症状，提高EDSS评分。

干细胞治疗视神经脊髓炎（NMO）谱系病

视神经脊髓炎谱系病（neuromyelitis optica，NMO）是一种视神经与脊髓同时或相继受累的急性或亚急性脱髓鞘神经免疫性病变。与多发性硬化症和大多数其他自身免疫疾病不同的是，视神经脊髓炎具有生物标志物AQP4，它与疾病活动度相关。在造血干细胞移植后，患者的血液中不再具有可识别的AQP4。

在一项新的临床研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院和梅奥诊所的研究人员报道造血干细胞移植可逆转一种使人残疾的神经系统疾病，这种称为视神经脊髓炎的疾病会导致一半的患者在确诊后5年内失明和失去行走的能力。大多数患者在接受造血干细胞移植5年后保持良好，并且能够避免每年花费高达50万美元的药物治疗。

Fu等人则报道了15例接受骨髓MSCs治疗的NMO谱系病患者情况，为患者静脉注射约1.0×10^8自体骨髓MSCs并进行为期2年的临床随访，其中13例患者未再出现临床复发现象，且EDSS评分有较好改善。

另一项研究纳入12例应用自体MSCs治疗NMO的研究，经过临床治疗与细心护理，12例患者的病情均有好转并出院，其中有2例患者完全康复。

干细胞治疗重症肌无力（MG）

重症肌无力（myasthenia gravis，MG）是一种累及神经—肌肉接头的自身免疫性疾病，临床特征主要为波动性肌无力。目前重症肌无力主要的治疗手段包括缓解症状的药物治疗、免疫抑制剂、血浆置换、胸腺切除及支持治疗，其中免疫抑制剂是主要的治疗手段。然而，常规疗法对一部分重症肌无力患者没有效果。

2009年，美国加州大学旧金山分校儿童医院的Strober医生报道一例利用异体造血干细胞移植治疗重症肌无力的病例。患者是一位17岁的男孩，11个月大时就被诊断为重症肌无力，移植的造血干细胞来自HLA匹配的亲属。患者在接受移植后，肌无力症状得到缓解，并且不再服药，而且成为一名运动员。

Bryant等人报道7例接受自体干细胞移植的MG患者，其中6例为原发性MG，1例为滤泡性淋巴瘤后继发MG，7例患者均获得明显的临床症状缓解，治疗过程中有1例伴发有免疫相关性的移植物抗宿主病，但并未出现其他严重的干细胞相关性临床不良反应。

干细胞治疗自身免疫性脑炎（AE）

自身免疫性脑炎（autoimmune encephalitis，AE）泛指一类由自身免疫机制介导的脑炎，临床以精神行为异常、癫痫发作、近事记忆损害等多灶或弥漫性脑损害为主要表现。

Yang等人研究显示成人NSC可刺激实验性自身免疫性脑脊髓炎动物模型IL-10高表达，具有强大的免疫调节和再髓鞘化作用，且免疫荧光显示NSC可进一步分化为神经元和少突胶质细胞群。

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总 结

以上研究发现干细胞在治疗神经免疫性疾病中有着巨大的临床应用价值，在治疗MS、NMO、MG、AE等方面均取得了不错效果，虽然在有些疾病的临床案例较少，但其安全性和有效性都得到了验证。