韩国领先的成体干细胞研究所Biostar干细胞研究所（所长：Jeongchan Ra博士）20日宣布，开发出治疗帕金森病的再生医学技术通过将利用专利技术培养的自体脂肪干细胞注射到静脉和脊髓腔中的方法已获得日本厚生省的批准，并将于12月在东京新宿诊所开始治疗。

此次批准的干细胞治疗方案包括静脉注射1.5亿至2.5亿个脂肪来源的干细胞，并将5000万个细胞注入脊髓腔，每隔2至4周进行5次。静脉注射和脊髓腔联合给药有望提高治疗的有效性，这种疗法对其他无法治愈的神经系统疾病也可能有效。治疗所用的干细胞由Biostar研究所及其日本子公司JASC提供。

帕金森病估计影响着全球1000万人，患病率正在迅速增长，并且在没有明确治疗的情况下仍然是一种无法治愈的疾病。此次干细胞治疗帕金森获批标志着干细胞临床应用进入一个重要的里程碑。

帕金森：影响全球上千万人

帕金森病（Parkinson's Disease，PD），以中脑黑质致密部多巴胺能神经元的退行性死亡为标志性病理学特征，是世界上发病率仅次于阿尔兹海默症的第二常见慢性神经退行性疾病。

其症状表现为静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍等症状，同时伴有抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状，最后导致生活不能自理。

据统计，中国帕金森病患者人数已达300多万人，约占全球50%。65岁以上人群患病率为1700/10万，此外，近年帕金森发病年龄也呈现年轻化趋势。

尽管目前药物治疗方法被证明对缓解帕金森症状有帮助，但它们不能逆转随着疾病进展而显著丧失的多巴胺能神经元。

干细胞：治愈帕金森的新希望

在过去的二十年里，研究人员一直在寻找替代策略来补充丢失的多巴胺能神经元，干细胞治疗帕金森病已经在动物模型中取得了一些成功，临床试验也在火热开展中，并且已经有不少的临床试验数据输出。

近年来，针对帕金森病的干细胞疗法备受关注。干细胞具有自我更新能力和多向分化潜能，可定向分化替代变性或缺失的多巴胺能神经元，发挥细胞替代作用；其旁分泌作用还可起到神经保护、抗细胞凋亡、微血管再生、免疫调控和抗炎作用，促进受损细胞重建并减少细胞凋亡。因此干细胞疗法成为帕金森疗法的选择之一。

干细胞治疗帕金森临床现状

截至目前，在美国国立卫生研究院的临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗帕金森病的临床研究近60项，其中涉及的干细胞种类包括诱导多能干细胞，间充质干细胞，神经干细胞，胚胎干细胞等。

2021年，FDA批准了一项针对帕金森病的双盲、安慰剂对照II期临床试验，以评估多次静脉注射自体脂肪来源间充质干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性，并跟踪这种方法改善帕金森病患者日常活动和生活质量的情况。

本次实验共纳入24名患者，随机分配接受6次静脉注射，每次注射2亿干细胞。据报道称，首位帕金森患者已经接受了20多次干细胞输注治疗，其调查医生指出，患者的日常活动得到了“显著改善”，已经不再需要24小时的看护。监督治疗的神经科医生也指出，患者“没有任何疾病的迹象。”

2020年，《新英格兰医学杂志》报道的案例移植了患者自体诱导多能干细胞（iPSC）衍生的多巴胺能前体细胞。总共2次移植，时间间隔6个月，每次移植剂量为400万个细胞。影像学检查表明：两个iPSC来源的移植物已经递送至靶标的壳核位置，并稳定的存活在患者体内。接受干细胞移植治疗后，病情不再恶化，趋于稳定，甚至有好转。

2019年，国际期刊《Cell Transplant》报道了一项移植人神经元前体细胞（human neural progenitor cells,NPC）治疗帕金森病人的临床试验。共8名帕金森病人入组。结果显示，干细胞移植1年后，7名病人显示出不同程度的运动功能改善，5名病人对现有药物治疗具有更好的响应。PET成像表明脑多巴胺能神经元活性增强，病情改善比干预前效果显著。

2018年7月，日本政府批准京都大学使用诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗帕金森的临床试验。11月9日，日本京都大学宣布将诱导多能干细胞的神经祖细胞（ips，通过对成熟体细胞“重新编程”而培育出的干细胞）注射到一位50多岁帕金森病人的大脑中，这是全球首个iPS细胞治疗帕金森的临床试验，目前这名患者恢复情况良好。

小 结

帕金森严重影响患者的生活质量，也给家庭和社会带来沉重负担。干细胞已经成为了帕金森病治疗的新研究趋势，干细胞治疗从病因入手，将成为帕金森病治疗行之有效的方法之一，与其他方法一起共同来对抗这种使人衰弱的疾病。